Notizie su Malattie Rare e Salute

Notizie dal WEB selezionate dallo Staff di RMR su Medicina, Salute, Genetica, Chirurgia, Malattie Rare, Farmaci, Bioetica e Nuove Tecnologie.

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Fonte pharmastar.it

Atrofia muscolare spinale, Fda approva nusinersen
La Food and Drug Administration ha approvato nusinersen, il primo trattamento per la cura dell'atrofia muscolare spinale (SMA). Sviluppato dalla biotech Ionis e da Biogen, sarà posto in commercio con il marchio Spinraza. Nusinersen è un oligonucleotide antisenso, un breve tratto di acido nucleico di sintesi progettato per legarsi in modo specifico all'RNA bersaglio della terapia e a regolarne l'espressione. Nusinersen consiste di un pezzetto di DNA progettato per promuovere la produzione della proteina SMN dal gene SMN2, direttamente nel fluido spinale dei piccoli pazienti. Nusinersen è somministrato attraverso una iniezione intratecale.

  27 dicembre 2016

La Food and Drug Administration ha approvato nusinersen, il primo trattamento per la cura dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Sviluppato dalla biotech Ionis e da Biogen, sarà posto in commercio con il marchio Spinraza.

Nusinersen è un oligonucleotide antisenso, un breve tratto di acido nucleico di sintesi progettato per legarsi in modo specifico all’RNA bersaglio della terapia e a regolarne l’espressione.  Nusinersen consiste di un pezzetto di DNA progettato per promuovere la produzione della proteina SMN dal gene SMN2, direttamente nel fluido spinale dei piccoli pazienti. Nusinersen è somministrato attraverso una iniezione intratecale.

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Fonte quotidianosanita.it

Griglia Lea. Il podio a Toscana, Piemonte e Veneto. Le prime anticipazioni

Prime anticipazioni (i dati definitivi verranno pubblicati a breve) sull’esito del monitoraggio dell’erogazione delle prestazioni sanitarie essenziali nelle regioni: dall'assistenza ospedaliera alle liste di attesa, dal controllo della spesa farmaceutica ai dispositivi medici in condizioni di appropriatezza ed efficienza e compatibilmente con le risorse disponibili. Al quarto posto l'Emilia Romagna.

 

 20 DIC - Tra pochi giorni verranno ufficializzati dal Ministero della Salute i risultati della cosiddetta griglia Lea per l'anno 2015. Ovvero le valutazioni rispetto al monitoraggio su una lunga serie di indicatori della qualità delle prestazioni sanitarie.



I numeri sono ancora provvisori e sono in corso degli ultimi chiarimenti tra le Regioni e il Tavolo degli adempimenti Lea presso il Ministero della Salute, ma secondo le prime anticipazioni si confermerebbe al primo posto (e sarebbe il terzo anno consecutivo) la Toscana, seguita da Piemonte, Veneto ed Emilia Romagna.

 

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Cittadinanzattiva.it
Comunicato stampa   Roma, 15 dicembre 2016           

Comunicato stampa                                                                    Roma, 15 dicembre 2016
                                 
Aumentano tempi di attesa per operazioni e visite, strutture in cattive condizioni, medici e pediatri meno “disponibili”. La fotografia del XIX Rapporto PIT Salute.
“Sospendere intramoenia quando non si rispettano i tempi massimi nel pubblico, e valutare DG su rispetto tempi”

Difficoltà di accesso alle prestazioni (soprattutto complesse come visite, interventi, PMA), cattive condizioni delle strutture, difficoltà nel rapporto con medici di famiglia e pediatri, deficit e costi dell’assistenza residenziale e domiciliare, criticità per costi, limitazioni e indisponibilità dei farmaci, documentazione sanitaria incompleta o inaccessibile, lentezza nella procedura di riconoscimento della invalidità e dell’handicap, maggiori criticità nella rete dell’emergenza-urgenza. Sono queste le principali questioni che emergono dal XIX Rapporto Pit Salute del Tribunale per i diritti del malato-Cittadinanzattiva, presentato oggi a Roma, dal titolo “Servizio sanitario nazionale: accesso di lusso” e che si basa su 21.493 segnalazioni giunte nel corso del 2015 al PiT Salute nazionale e ai PiT Salute locali e sezioni territoriali del Tribunale per i diritti del malato-Cittadinanzattiva.

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Fonte pharmastar.it 19.12.16

Sindromi da febbre periodica, ok del Chmp per canakinumab

 

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) ha raccomandato l'approvazione europea del canakinumab per il trattamento di tre rare e distinte sindromi da febbre periodica.

 

  19 dicembre 2016

Fonte pharmastar.it
URL http://www.pharmastar.it/?cat=3&id=23016


Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) ha raccomandato l’approvazione europea del canakinumab per il trattamento di tre rare e distinte sindromi da febbre periodica.

Se approvato, il canakinumab sarà il primo e unico trattamento biologico approvato in Europa per la TRAPS (Tumor Necrosis Factor-Receptor Associated Periodic Syndrome, sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale), la HIDS/MKD (Hyperimmunoglobulin D Syndrome/Mevalonate Kinase Deficiency, sindrome da iperimmunoglobulinemia D/deficit di mevalonato chinasi) e la FMF (febbre mediterranea familiare).

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Fonte gravinalife.it

Malattie rare, Emiliano convoca le associazioni

Questa mattina un confronto con gli operatori del settore per verificare lo stato dell'arte

Gravina - venerdì 16 dicembre 2016
Comunicato Stampa
 
Lo stato dell'arte delle Malattie Rare in Puglia e l'analisi delle risposte sanitarie in campo e della ricerca scientifica. Con questo obiettivo il presidente della Regione Puglia Michele Emiliano ha convocato, per venerdì prossimo 16 dicembre alle ore 16.00, tutti i firmatari del "Patto di intesa a favore della ricerca e dell'assistenza ai bambini e alle persone con malattia rara" (CoReMar, Aress Puglia, Associazioni di volontariato, Università pugliesi, ASL, Ospedali, Pediatri e Medici di famiglia). Il patto, ricordiamo, è stato siglato il 20 febbraio 2015 e poi consolidato a febbraio 2016 con la sottoscrizione del Piano Operativo 2015-2018, il documento che identifica e rende operativi gli strumenti più avanzati dell'assistenza e mette le basi per una piattaforma logica di connessione tra i luoghi della ricerca e quelli della "care" partendo dai bisogni espressi dalle persone con malattia rara e dalle loro famiglie.

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