Notizie su Malattie Rare e Salute

Notizie dal WEB selezionate dallo Staff di RMR su Medicina, Salute, Genetica, Chirurgia, Malattie Rare, Farmaci, Bioetica e Nuove Tecnologie.

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Fonte pharmastar.it

Chilomicronemia familiare, calo dei trigliceridi con l'antisenso volanesorsen. Conferme in fase 3

Nello studio APPROACH di fase 3 della durata di 52 settimane e che ha coinvolto 66 pazienti, il farmaco volanesorsen ha raggiunto l'endpoint primario di una significativa riduzione dei trigliceridi in pazienti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). I risultati preliminari top-line sono stati comunicati da Akcea Therapeutics, una consociata interamente controllata di Ionis Pharmaceuticals.

Nello studio APPROACH di fase 3 della durata di 52 settimane e che ha coinvolto 66 pazienti, il farmaco volanesorsen ha raggiunto l’endpoint primario di una significativa riduzione dei trigliceridi in pazienti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). I risultati preliminari top-line sono stati comunicati da Akcea Therapeutics, una consociata interamente controllata di Ionis Pharmaceuticals.

Il farmaco orfano agisce riducendo la produzione epatica di apoC-III
Volanesorsen è un farmaco antisenso progettato per ridurre i livelli di trigliceridi attraverso una diminuita produzione epatica dell’apolipoproteina C-III (apo C-III), molecola fondamentale nella regolazione sierica dei trigliceridi. Volanesorsen è un farmaco designato orfano dalla Food and Drug Administration (FDA).

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Fonte affaritaliani.it

Uniamo, Iorno: "Costruiamo un nuovo Piano Nazionale per le Malattie Rare"

Intervista esclusiva a Tommasina Iorno, nuovo Presidente di Uniamo - Federazione Italiana Malattie Rare

Di Lorenzo Zacchetti
Uniamo, Iorno: "Costruiamo un nuovo Piano Nazionale per le Malattie Rare"
Tommasina Iorno con Angelo Perrino, fondatore e direttore di affaritaliani.it

Nel giorno della Festa della Donna, Affaritaliani ha avuto il piacere di ricevere un ospite davvero speciale: Tommasina Iorno, che lo scorso mese è stata eletta presidente di Uniamo – Federazione Italiana Malattie Rare (uniamo.org).

In precedenza membro del Consiglio Direttivo e poi Tesoriere della Federazione, la neopresidente della UNIAMO FIMR OnlusTommasina Iorno è stata anche ospite al Quirinale in occasione della Giornata Mondiale delle Malattie RareUn debutto decisamente impegnativo, che Iorno commenta così: “Parlare al cospetto del Presidente della Repubblica Mattarella e delle principali realtà che si occupano di malattie rare in Italia è stata una grande emozione, ma soprattutto è stato un bel riconoscimento al lavoro che facciamo come Federazione di associazioni e al fatto che, dopo dieci anni, la Giornata Mondiale delle Malattie Rare ha davvero assunto una certa rilevanza”.

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Fonte osservatoriomalattierare.it

Francesco Macchia (OSSFOR)“Bisogna guardare a bisogni insoddisfatti dei pazienti non ad ipotetici business non supportati da dati seri”

“Ottima la presa di posizione di Scaccabarozzi sul tema dei farmaci orfani – dice Francesco Macchia, coordinatore dell’Osservatorio Farmaci Orfani (Ossfor) – su questo tema ci sono troppi falsi miti che danneggiano le aziende che investono sulle malattie rare e, di conseguenza, mettono a rischio la ricerca. A farne le spese finali non possono che essere i pazienti, e questo è gravissimo.”

Il riferimento è al dibattito che si è acceso nelle ultime settimane intorno ai farmaci orfani, molecole così designate dalle autorità regolatorie perché destinate a malattie rare (cioè che riguardano non più dello 0,05 per cento della popolazione, ossia 5 casi su 10.000 persone), gravi e per cui non esiste un’alternativa terapeutica. Il dibattito è emerso soprattutto attraverso due articoli usciti il primo sulle pagine de La Stampa (21 febbraio, firma di Paolo Russo) e l’altro uscito oggi su Tuttoscienze, il periodico collegato alla stessa testata (clicca qui per approfondimenti). Non si tratta palesemente di una replica, ma i toni sono esattamente quelli e la scelta della testata lascia pochi dubbi. A farla è il presidente di Farmindustria, Massimo Scaccabarozzi, che tuona: “Far west dei prezzi? La legge non lo permette. Per affrontare tematiche del genere è necessaria un’esatta conoscenza delle fonti e non basarsi su pregiudizi di vulgata”.

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Fonte cnr.it
News

08/03/2017

E’ tempo di festeggiamenti al centro nazionale Biogenap, centro congiunto per lo studio e sviluppo di nuovi materiali, sistemi e dispositivi innovativi per la lotta al dolore cronico, per il finanziamento di 225mila euro ottenuto per il primo progetto denominato 'Nano-No-Pain'. Biogenap è nato 18 mesi fa con un accordo tra Università di Parma e Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr).
'Nano-No-Pain', coordinato dall’Università di Parma e dall’Istituto dei materiali per l'elettronica ed il magnetismo del Cnr (Imem-Cnr) e che partirà entro due mesi, è il primo studio in vitro e in vivo di un nuovo sistema basato su nanotecnologia per il controllo del dolore postoperatorio e, allo stesso tempo, del primo studio su paziente di un nuovo protocollo analgesico postoperatorio.

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Fonte aboutpharma.com

Linee guida all’italiana: sui conflitti d’interesse la strada è ancora lunga

Una ricerca passa al setaccio le linee guida prodotte dalle società scientifiche nel nostro Paese. Se la qualità - valutata con standard internazionali - risulta “accettabile”, c’è molto da migliorare per quanto riguarda accessibilità e disclosure sui conflitti d’interesse

Qualità metodologica, accessibilità, trasparenza. La produzione di linee guida da parte delle società scientifiche italiane deve migliorare, a partire da questi tre elementi fondamentali. È quanto emerge dai risultati preliminari di uno studio condotto all’Università degli studi di Messina dal ricercatore Antonio Simone Laganà, sotto l’egida dell’Istituto superiore di sanità (ISS) del Guideline international network (G-I-N), rete internazionale 107 organizzazioni che producono linee guida in 46 paesi. Una ricerca sostenuta dalla Fondazione Gimbe attraverso la borsa di studio “Gioacchino Cartabellotta”.

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