Notizie su Malattie Rare e Salute

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pharmastar.it

Fibrosi polmonare idiopatica, nuovo trattamento sicuro e probabilmente efficace

  • Lunedi 28 Gennaio 2019   Davide Cavaleri

In pazienti con fibrosi polmonare idiopatica lieve o moderata, il nuovo farmaco orale in sviluppo PBI-4050, da solo o in combinazione con nintedanib o pirfenidone, è stato ben tollerato e non associato ad alcun evento avverso grave durante un periodo di trattamento di 12 settimane, secondo i risultati di uno studio canadese di fase II pubblicato sull'European Respiratory Journal

La fibrosi polmonare idiopatica (IPF) è una malattia polmonare cronica, irreversibile, progressiva e solitamente mortale di causa sconosciuta. È caratterizzata dalla formazione di cicatrici nel parenchima polmonare, perdita progressiva della funzionalità polmonare, dispnea e tosse che alla fine portano a insufficienza respiratoria. Si manifesta principalmente negli anziani, con un'età media alla diagnosi di 66 anni. 

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pharmastar.it

Sindrome emolitica uremica atipica, ravulizumab di Alexion centra l'end point in fase III

  • Lunedi 28 Gennaio 2019  Redazione

Alexion Pharmaceuticals ha reso noto che i il farmaco ravulizumab-cwvz ha raggiunto il suo end point primario in uno studio di fase III  che ha arruolato pazienti naive alla terapia affetti da sindrome emolitica uremica emolitica atipica (SEUa). 

Si tratta di una patologia sistemica ultra rara è caratterizzata dalla formazione di trombi all’interno dei piccoli vasi sanguigni di tutte le parti del corpo, che possono portare a complicanze sistemiche multiorgano. La SEUa è principalmente causata dall’attivazione cronica e incontrollata del sistema del complemento.

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espresso.repubblica.it
SANITÀ

«Tante promesse ma nella mia lotta contro la malattia sono rimasto solo»

Sono tanti i pazienti affetti da mali cronici che devono combattere senza un supporto sufficiente. Il XVI rapporto sulle politiche della cronicità redatto da Cittadinanzattiva denuncia quanto sia notevole la distanza tra le norme formalmente in vigore e la realtà dei fatti. Una discrepanza da colmare per garantire i giusti diritti

DI EMILIO VITALIANO  
«Tante promesse ma nella mia lotta contro la malattia sono rimasto solo» “Non è abbastanza”. Lo pensa Oscar, cinquantatreenne di Lecco affetto dal morbo di Crohn, una malattia cronica dell’intestino che lo ha obbligato a molti sacrifici e più di un intervento chirurgico. Un uomo che lotta da oltre venti anni contro le numerose difficoltà imposte dalla sua condizione e che sa bene come nella quotidianità non sia tutelato tanto quanto assicurano le norme formalmente in vigore sulla cronicità. Direttive che si scontrano con una realtà che rivela un’Italia capace di promettere molto e mantenere poco.

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ansa.it

Da galline Ogm proteine umane nelle uova, utili per fabbricare farmaci

Modificate per ottenere due componenti del sistema immunitario

Redazione ANSA ROMA 28 gennaio 2019 15:07
Uova Ogm © Ansa

 
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ansa.it

La prima mappa in HD del genoma umano

Spiega perché ogni individuo è unico

Redazione ANSA 25 gennaio 2019 09:59
La prima mappa in HD del Dna ha individuato i punti in cui le mutazioni avvengono più frequentemente (fonte: PIxabay) © Ansa

   Una mappa in alta definizione capace di indicare i 'punti caldi' del Dna umano nei quali si concentrano le possibili mutazioni. Pubblicata sulla rivista Science, permette di capire quali sono gli elementi che rendono unico ciascun individuo e fornisce i numeri, impressionanti, delle possibili combinazioni dalle quali può emergere un individuo. la mappa è stata ottenuta dalla DeCode genetics, la società del gruppo Amgen che dalla fine degli anni '90 sta raccogliendo dati dallo studio a tappeto della popolazione islandese. 

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