Notizie su Malattie Rare e Salute

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ansa.it

Un mini-cuore artificiale salva la vita ad una bambina di 3 anni

Autorizzazione straordinaria all'Ospedale Bambino Gesù

Redazione ANSA ROMA 23 aprile 2018 11:29
Mini cuore © ANSA

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ansa.it

Cellule in movimento osservate per la prima volta dal vivo

All'interno dell'organismo, con la tecnica con cui si osservano le stelle

Redazione ANSA   22 aprile 2018 14:39
Il midollo spinale di un embrione di pesce zebra, nel quale i nuovi neuroni si formano in diversi colori in modo che il loro sviluppo possa essere seguito (fonte: T. Liu et al./Science 2018) © Ansa
  "Spiate" in 3D e con un dettaglio senza precedenti, per la prima volta le cellule vengono osservate 'dal vivo' e in piena attività all'interno dell'organismo, mentre nuotano nel sangue o corrono nell'orecchio di un pesce zebra, uno dei pesci più studiati nei laboratori di biologia e genetica. E' possibile utilizzando una tecnica molto simile a quella adottata da tempo dagli astronomi per osservare stelle e pianeti. Il grande risultato, pubblicato sulla rivista Science, e' stato possibile grazie allo strumento messo a punto negli Stati Uniti, presso l'Istituto di Medicina Howard Hughes, e formato da due microscopi in uno.

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adnkronos.com

Nuova terapia genica per beta talassemia, stop trasfusioni

 MEDICINA  ADNKRONOS  - Pubblicato il: 19/04/2018 09:02 Nuova terapia genica per beta talassemia, stop trasfusioni

    Dalla ricerca di laboratorio al letto del paziente, per cambiare la vita dei pazienti con beta talassemia. Un team internazionale di ricercatori ha annunciato, infatti, la sicurezza e l'efficacia della terapia genica sperimentale per i pazienti con una forma grave di beta talassemia, una malattia genetica che impedisce la produzione di un componente chiave dell'emoglobina. Guidato dal direttore dello studio Philippe Leboulch del Brigham and Women's Hospital e dell'Harvard Medical School, il team di ricerca riferisce che un unico trattamento con la terapia genica sperimentale LentiGlobin BB305 ha ridotto o eliminato la necessità di trasfusioni di sangue in 22 pazienti con grave beta talassemia. I risultati sono pubblicati sul 'New England Journal of Medicine'.

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cordis.europa.eu

Tendenze scientifiche: Le cellule del nostro cervello muoiono mentre invecchiamo? Una nuova ricerca sostiene il contrario

Alcuni ricercatori hanno recentemente mostrato che soggetti adulti anziani sono ancora in grado di sviluppare nuove cellule cerebrali.

Tendenze scientifiche: Le cellule del nostro cervello muoiono mentre invecchiamo? Una nuova ricerca sostiene il contrario

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genova24.it

Al Gaslini sperimenterà un farmaco contro la malattia che trasforma tendini e muscoli in ossa

Colpisce 1 persone ogni 2 milioni ed è terribile. La terapia studiata a Genova punterà a eliminare il rischio di recidive

di Redazione genova24.it - 19 aprile 2018 - 14:45

Genova. Sono tutti in cura all’ospedale Giannina Gaslini i primi quattro pazienti, italiani, arruolati per la sperimentazione di un farmaco contro la fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). Il Gaslini è il primo centro a livello mondiale ad aver avviato una terapia per questa malattia genetica ultrarara e terribile che trasforma muscoli e tendini in ossa, permettendo la rimozione delle ossificazioni esistenti e senza correre il rischio di recidiva.

maya di rocco

La Fop colpisce una persona su due milioni e in Italia si ha notizia di 34 persone affette. Ha insorgenza spontanea o in risposta a particolari stimoli (in genere traumi): si forma in questo modo un secondo scheletro sopra al primo, portando il paziente a essere come rinchiuso in una gabbia di ossa. Quando la malattia raggiunge il torace comporta gravi problemi respiratori, che possono di portare il paziente al decesso.