Notizie su Malattie Rare e Salute

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 pharmastar.it

Amiloidosi da transtiretina, Fda approva patisiran, primo farmaco diretto contro l'RNA difettoso

  • Venerdi 10 Agosto 2018  Redazione pharmastar.it
   L'Fda ha approvato patisiran, il primo farmaco specificamente autorizzato per il trattamento di una malattia rara e mortale chiamata amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). Sviluppato dalla biotech americana Alnylam verrà messo in commercio con il marcio Onpattro.

   La decisione è anche una pietra miliare scientifica: segna la prima approvazione in assoluto per un farmaco che utilizza la RNA interference, un meccanismo di difesa presente in natura che le cellule possono utilizzare per mettere a tacere un gene prima che produca una proteina dannosa.

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tg24.sky.it

Virus West Nile: cos'è e come si cura

   Conosciuta come "febbre del Nilo occidentale", è una malattia provocata da un agente patogeno trasmissibile all’uomo, di solito da uccelli e zanzare. Il primo bacillo è stato scoperto in Uganda nel 1937 ma si è poi diffuso anche in Europa, Italia compresa

    Un virus che prende il nome dal luogo dove è stato isolato la prima volta (nel 1937), cioè nel distretto del West Nile, in Uganda. E che è diffuso in Africa, Asia occidentale, Australia, America ed Europa, Italia compresa, come dimostra il Veneto, dove si sono registrati 19 casi e un decesso. Sono queste le informazioni generali sul virus West Nile fornite dall’Istituto superiore di Sanità, che spiega come venga trasmesso principalmente da uccelli selvatici e zanzare.

Dove si trova il virus

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LeScienze.it
07 agosto 2018

Università Milano-Bicocca: Colangite biliare primitiva: un modello per la terapia più efficace 

Comunicato stampa - A metterlo a punto i ricercatori dell’Università di Milano-Bicocca, del Centro per le malattie autoimmuni del fegato del San Gerardo di Monza e della University of Cambridge

 
Milano, 7 agosto 2018 – L'età del paziente. Il livello di alcuni parametri del sangue. L'intervallo di tempo tra la diagnosi e l’inizio del trattamento. Sono alcuni degli indicatori in grado di indirizzare i soggetti colpiti da colangite biliare primitiva (CBP) verso la terapia più efficace.
A rivelarlo è uno studio clinico multicentrico, internazionale dal titolo “Pretreatment prediction of response to ursodeoxycholic acid in primary biliary cholangitis: development and validation of the UDCA Response Score.” (DOI: 10.1016/S2468-1253(18)30163-8) promosso da ricercatori dell’Università di Milano-Bicocca e del Centro per le malattie autoimmuni del fegato dell’Ospedale San Gerardo di Monza, in collaborazione con laUniversity of Cambridge, appena pubblicato sulla prestigiosa rivista Lancet Gastroenterology & Hepatology. Nello studio sono stati coinvolti più di 3mila pazienti di centinaia di ospedali italiani e britannici affetti dalla CBP.

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ansa.it

Embrioni, si discute il limite di 14 giorni per la ricerca

Ricercatori propongono di estenderlo a 28 giorni

Redazione ANSA 09 agosto 2018  15:32
Embrione artificiale di topo (fonte: Berna Sozen-Kaya, Zernicka-Goetz Lab, University of Cambridge) © Ansa

   Rivedere il limite della ricerca sugli embrioni umani fissato a 14 giorni dalla loro formazione, imposto da ragioni etiche, e portarlo a 28 giorni, alla luce delle possibilità offerte dalla ricerca, prima fra tutte quella legata alla produzione di embrioni artificiali. Lo chiedono sulla rivista Molecular Medicine i bioeticisti John Appleby, della britannica Lancaster University, e Annelien Bredenoord, dell'University Medical Center di Utrecht nei Paesi Bassi.

   La ricerca sul controllo della vita ha infatti fatto grossi passi in avanti e punta adesso sugli embrioni artificiali, ossia non generati a partire da ovuli e spermatozoi, ma da cellule staminali. I primi embrioni del genere sono di topo e adesso si punta anche a ottenere in laboratorio i primi embrioni umani, con ricerche che potrebbero aiutare a scoprire i segreti della fecondazione e delle prime fasi dello sviluppo embrionale.

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pharmastar.it

Lipodistrofia, approvazione europea per metreleptin, primo trattamento specifico

  • Sabato 4 Agosto 2018

La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio in Europa per metreleptin, il primo trattamento approvato per la lipodistrofia. Sviluppato da Aegerion sarà messo in commercio con il marchio Myalepta. Metreleptin è un analogo sintetico della leptina la cui produzione è compromessa nei pazienti con loipodistrofia.

La  Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio in Europa per metreleptin, il primo trattamento approvato per la lipodistrofia. Sviluppato da Aegerion sarà messo in commercio con il marchio Myalepta.
Nei pazienti con lipodistrofia, la mancanza di tessuto adiposo comporta una perdita nella produzione di leptina, un ormone naturale prodotto dal grasso sottocutaneo e importante regolatore dell'omeostasi energetica, del metabolismo dei grassi e del glucosio, della capacità riproduttiva e di altre e varie funzioni fisiologiche. Metreleptin è un analogo sintetico della leptina.

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