Notizie su Malattie Rare e Salute

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Fonte pharmastar.it

Sarcoidosi, efficaci i farmaci anti-TNF (off-label) in pazienti refrattari ad altri trattamenti

 Due pazienti su 3 affetti da sarcoidosi refrattaria al trattamento con corticosteroidi (CS) o ad un farmaco immunosuppressore di seconda linea rispondono bene al trattamento con farmaci anti-TNF. Questo il responso di uno studio multicetrico retrospettivo di coorte, pubblicato su Seminars in Arthritis & Rheumatism.

 Due pazienti su 3 affetti da sarcoidosi refrattaria al trattamento con corticosteroidi (CS) o ad un farmaco immunosuppressore di seconda linea rispondono bene al trattamento con farmaci anti-TNF.

Questo il responso di uno studio multicetrico retrospettivo di coorte, pubblicato su Seminars in Arthritis & Rheumatism.

La sarcoidosi è una patologia infiammatoria cronica di natura sconosciuta che si manifesta con la formazione di granulomi non necrotizzanti e non caseosi in diversi tessuti.
Spesso a carico del polmone, la sarcoidosi è una malattia rara con una frequenza di 5-45 casi su 100.000 individui nella popolazione adulta di età compresa tra 25 e 45 anni.

In letteratura si stanno accumulando dati sull'impiego off label degli inibitori del TNF-alfa come opzione di terza linea nella sarcoidosi refrattaria ad altri trattamenti, anche se i dati sull'efficacia e la sicurezza di questi farmaci in questo contesto sono ancora in larga parte insufficienti.

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Fonte torinoggi.it
Attualità | lunedì 27 marzo 2017, 11:53

Alla Città della Salute di Torino c’è il primo ambulatorio dedicato alla diagnosi e cura delle malattie rare dello scheletro

Attivato all'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino, presso la Geriatria e Malattie Metaboliche dell’osso universitaria, diretta dal professor Giancarlo Isaia, Centro di riferimento regionale per le malattie metaboliche dell’osso

È stato attivato all'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino, presso la Geriatria e Malattie Metaboliche dell’osso universitaria, diretta dal professor Giancarlo Isaia, Centro di riferimento regionale  per le malattie metaboliche dell’osso, il primo ambulatorio dedicato alla diagnosi ed alla cura delle oltre 400 malattie rare che colpiscono lo scheletro con un’incidenza variabile, inferiore a 5 casi ogni 10.000 abitanti: alcune di queste producono un impatto molto negativo sulla qualità della vita ed anche sulla sopravvivenza dei pazienti che spesso, fin dall’età pediatrica, sviluppano fratture da fragilità scheletrica e conseguenti gravi invalidità.

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Fonte pharmastar.it

Emofilia B, parere positivo del Chmp per nuovo fattore IX long acting

La competizione per i nuovi anti emofilia a lunga durata di azione ha un nuovo protagonista. Il Chmp ha dato parere favorevole all'approvazione del nonacog beta pegol, un farmaco biologico a lunga durata di azione sviluppato per la terapia dei pazienti con emofilia B. Il farmaco è stato sviluppato dalla danese Novo Nordisk e una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio col marchio Refixia.

La competizione per i nuovi anti emofilia a lunga durata di azione ha un nuovo protagonista. Il Chmp ha dato parere favorevole all’approvazione del nonacog beta pegol, un farmaco biologico a lunga durata di azione sviluppato per la terapia dei pazienti con emofilia B. Il farmaco è stato sviluppato dalla danese Novo Nordisk e una volta approvato in via definitiva sarà posto in commercio col marchio Refixia.

Il prodotto è un fattore IX ricombinante glicopeghilato con un profilo farmacocinetico significativamente migliorato e una emivita cinque volte più lunga dei farmaci standard. La PEGilazione è il processo di legame covalente della catena polimerica del Glicole polietilenico (PEG) ad un'altra molecola, normalmente un farmaco o una proteina terapeutica.

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Fonte ansa.it

Rivoluzione per i manager della Sanità, selezione per merito e Albo nazionale

Ok Cdm a decreto, valutazione anche su Lea e taglio liste attesa

Redazione ANSA ROMA 

    Il Consiglio dei ministri ha infatti dato il via libera ad un decreto legislativo sui dirigenti sanitari. Si tratta di un decreto, ha spiegato il ministro della Salute Beatrice Lorenzin, "estremamente importante che era stato bloccato dall'impugnativa della Regione Veneto nell'ambito della riforma Madia". Ora il testo, che accoglie i correttivi delle Regioni, andrà alla Conferenza Stato-Regioni e al Consiglio di Stato e "concluderà il suo iter entro giugno". Il problema della sanità italiana, ha quindi sottolineato il ministro, "non è la mancanza di personale qualificato, perché i medici, infermieri e tecnici sono di altissimo livello. Il problema è di tipo organizzativo e gestionale, con la componente manageriale che è scelta dalle Regioni. Abbiamo cambiato il modo di selezionare i direttori generali, lasciando le competenze alle Regioni, ma riportandole a criteri di valutazione meritocratici, validi per tutti. E quindi assicurando procedure conformi a principi di merito, imparzialità e trasparenza, con un albo nazionale cui potranno attingere le amministrazioni locali".

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Fonte quotidianosanita.it

Task force Ema per l'utlizzo dei big data. Dalla ricerca alla regolamentazione dei farmaci

 La task force stabilirà roadmap e raccomandazioni per l'uso di "grandi dati" nella valutazione dei medicinali e collaborerà anche con altre agenzie di regolamentazione extra europee.

24 MAR - L'Ema ha deciso di dar vita a una Task Force con le autorità competenti regolatorie dello Spazio economico europeo (SEE), per stabilire come utilizzare i big data per sostenere la ricerca, l'innovazione e lo sviluppo farmaci a favore della salute umana e animale.
 
I dati potranno essere quelli delle cartelle cliniche elettroniche di milioni di pazienti e quelli provenienti dalla genomica, ma anche dai social media, di studi clinici o rapporti di reazioni avverse spontanee e così via.
 
La loro grande quantità può contribuire in modo significativo alla valutazione dei benefici e dei rischi dei medicinali.
 
La task force, presieduta dal Danish Medicines Agency  ed Ema, è composta da personale esperto di farmaci delle agenzie di regolamentazione nel SEE e la loro attività sarà integrata in modo  mirato da esperti esterni nella raccolta e analisi dei big data.

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