Notizie su Malattie Rare e Salute

  > Cerca in ReteMalattieRare.it
Notizie dal WEB selezionate dallo Staff di RMR su Medicina, Salute, Genetica, Chirurgia, Malattie Rare, Farmaci, Bioetica e Nuove Tecnologie. 
Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva
Terapia genica

pharmastar.it

Emofilia A, con terapia genica di Biomarin a 3 anni sanguinamenti quasi azzerati ma livelli di fattore VIII in calo

Mercoledi 29 Maggio 2019  Davide Cavaleri 

BioMarin Pharmaceutical ha annunciato i dati aggiornati di uno studio di fase I/II con la sua terapia genica per l'emofilia A, che a tre anni dall’infusione mostrano una continuità nel controllo del sanguinamento ma una riduzione dei livelli del fattore VIII della coagulazione rispetto alla rilevazione a due anni. 

La compagnia farmaceutica americana sta testando il farmaco sperimentale valoctocogene roxaparvovec (Valrox) in uno studio di fase I/II in adulti con emofilia A grave, una malattia genetica causata dalla carenza o assenza del fattore VIII della coagulazione. È il tipo più comune di emofilia e si presenta molto più frequentemente nei maschi, con una incidenza stimata di un caso su 4000-5000 nascite maschili. 

Leggi tutto: Emofilia A, con terapia genica di Biomarin a 3 anni sanguinamenti quasi azzerati ma livelli di...

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva
Ricerca

ansa.it

Un virus 'buono' sabota i tumori del cervello dall'interno

Già provato su pazienti adulti, viene ora testato sui bambini

Redazione ANSA 29 maggio 2019 10:09
Rappresentazione artistica di cellule nervose umane (fonte: Public Domain Pictures) © Ansa

Una nuova arma si prepara a entrare in azione contro i tumori del cervello nei bambini: si chiama Delta-24-RGD ed è un virus 'buono', geneticamente modificato per sabotare le cellule tumorali dall'interno. Già usato con successo contro il glioma in pazienti adulti, nei test condotti su modelli animali ha dimostrato di essere efficace e sicuro anche contro due tumori cerebrali pediatrici, il glioma di alto grado e il glioma pontino intrinseco diffuso, riuscendo ad aumentare la sopravvivenza dei topi trattati. I risultati della sperimentazione sono pubblicati sulla rivista Nature Communications dal gruppo internazionale coordinato dall'Health Research Institute di Navarra (Idisna),in Spagna, dove sono già partiti i primi test clinici su alcuni bambini.

Leggi tutto: Un virus 'buono' sabota i tumori del cervello dall'interno

Stella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattivaStella inattiva
Farmaci

quotidianosanita.it

Prezzi farmaci e brevetti. Oms approva la risoluzione italiana: Stati membri si dovranno scambiare informazioni sul costo effettivo delle terapie. Grillo: “Oggi è una data storica”

Il documento dopo un tira e molla soprattutto con la Germania (che insieme a Uk e Ungheria si è dissociata) ha ricevuto il via libera anche se un po’ depotenziato rispetto alle prime bozze. “La risoluzione esorta gli Stati membri a migliorare la condivisione pubblica di informazioni sui prezzi effettivi pagati dai governi e da altri acquirenti per prodotti sanitari e una maggiore trasparenza sui brevetti farmaceutici, i risultati delle sperimentazioni cliniche e altri determinanti del pricing lungo la catena del valore da laboratorio a paziente”. IL TESTO

28 MAG - L'Assemblea mondiale della sanità ha adottato oggi la risoluzione proposta dall’Italia insieme ad Andorra, Brasile, Egitto, Eswatini, Grecia, India, Kenya, Lussemburgo, Malesia, Malta, Portogallo, Federazione Russa, Serbia, Slovenia, Sud Africa, Spagna, Sri Lanka, Uganda e cosponsorizzata anche da Uruguay, Indonesia, Botswana e Algeria sul miglioramento della trasparenza dei prezzi di medicinali, vaccini e altri prodotti sanitari nel tentativo di ampliarne l'accesso. Dopo un lungo braccio di ferro, soprattutto con Germania, Uk e Ungheria (che si sono formalmente dissociate), con gli Usa e il Giappone a far da spettatori critici è arrivato dunque il via libera alla risoluzione proposta dall’Italia. Rispetto alla versione originale risalta all’occhio la scomparsa dell’obbligo per gli stati di redigere report annuali su prezzi, costi e unità vendute.

Leggi tutto: Prezzi farmaci e brevetti. Oms approva la risoluzione italiana: Stati membri si dovranno scambiare...