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pharmastar.it

Emofilia, arrivano le prime raccomandazioni sulle vaccinazioni. Progetto HEVA - HaEmophilia and VAccination

Martedi 7 Maggio 2019  Redazione  

Scientificamente riconosciute come strumenti di tutela della salute pubblica, le vaccinazioni hanno un ruolo chiave anche nella protezione delle persone con emofilia, sin dai primi mesi di vita, come da calendario vaccinale. Questo quanto stabilito da oltre 80 specialisti italiani che hanno partecipato alla definizione delle prime Raccomandazioni sul tema emofilia e vaccinazioni. Il progetto ha ricevuto supporto incondizionato di Sobi.

Scientificamente riconosciute come strumenti di tutela della salute pubblica, le vaccinazioni hanno un ruolo chiave anche nella protezione delle persone con emofilia, sin dai primi mesi di vita, come da calendario vaccinale. Questo quanto stabilito da oltre 80 specialisti italiani che hanno partecipato alla definizione delle prime Raccomandazioni sul tema emofilia e vaccinazioni, un ambito che oggigiorno pone diverse sfide ai professionisti della salute in generale, e in particolare agli esperti di emofilia.

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osservatoriomalattierare.it

Dichiarazione dei redditi: il 730 con malattia rara e/o invalidità civile

Autore: Alessandra Babetto, 06 Maggio 2019

Modello 730La Guida dell’Agenzia delle Entrate per l’ottenimento delle agevolazioni su spese sanitarie, spese di assistenza, veicoli e molto altro

Il momento della compilazione della dichiarazione dei redditi e del modello 730 permette ai malati rari e ai loro familiari di segnalare l’Agenzia delle Entrate tutte le spese sostenute che sono direttamente legate all’invalidità e, di conseguenza, a vedersi riconosciute tutta una serie di agevolazioni. A partire dalle istruzioni per la compilazione del modello 730/2019 pubblicate dall’Agenzia delle Entrate stessa, andiamo a mettere in fila tutti i campi a cui un disabile o un suo familiare devono prestare particolare attenzione nella compilazione.

Procedendo in ordine di Righi, e quindi di compilazione, il primo appunto lo facciamo sulla necessità di barrare la casella D nella Colonna 3 del blocco di Righi 2-5 in caso di figlio con disabilità riconosciuto ai sensi dell’art. 3 della Legge 104, indipendentemente che la detrazione venga richiesta per intero, al 50% con l’altro genitore o interamente dall’altro genitore.

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Amiloidosi mediata dalla transtiretina, Fda approva tafamidis per i danni cardiaci

Lunedi 6 Maggio 2019  Redazione

 L'Fda ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall'Fda per l'ATTR-CM.
L’Fda ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall’Fda per l'ATTR-CM. 

I prodotti approvati dall'Fda sono due, Vyndaqel (80 mg, da assumere in 4 capsule da 20mg) che è a base di tafamidis meglumine e Vyndamax (61 mg, da assumere in mono somministrazione giornaliera) che è a base di tafamids acido libero. Vyndaqel e Vyndamax hanno lo stesso principio attivo, tafamidis, ma non sono sostituibili da milligrammo a milligrammo e le dosi raccomandate sono diverse.

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ansa.it

Ricostruito il 'film' della rigenerazione di un organo

A partire da una cellula. Aperta la via per riparare tessuti

Redazione ANSA 06 maggio 2019  11:44
Rottura della simmetria, è il momento cruciale nello sviluppo di un organoide (fonte: D. Serra et al, Nature) © Ansa


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Atrofia muscolare spinale di tipo 1, approvazione Fda vicina per la terapia genica di Novartis

Lunedi 6 Maggio 2019  Davide Cavaleri

 I bambini pre-sintomatici con la forma più grave di atrofia muscolare spinale, la Sma 1, hanno mostrato un miglioramento continuo dopo il trattamento endovenoso con la terapia genica sperimentale onasemnogene abeparvovec (Zolgensma, Novartis). E’ quanto emerge da uno studio presentato al congresso dell’American Academy of Neurology (AAN) 2019 in corso a Filadelfia, Usa. 

In un altro dei tre studi presentati da AveXis, società recentemente acquisita del colosso farmaceutico svizzero, sono stati svelati anche i dati preliminari di una sperimentazione in pazienti più grandi e con una forma meno grave della malattia, nei quali una singola somministrazione del farmaco nel liquido spinale ha migliorato la funzionalità motoria. Dei 30 pazienti arruolati, in tre hanno finora acquisito la capacità di stare in piedi o camminare. 

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