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Amiloidosi mediata dalla transtiretina, Fda approva tafamidis per i danni cardiaci

Lunedi 6 Maggio 2019  Redazione

 L'Fda ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall'Fda per l'ATTR-CM.
L’Fda ha approvato le capsule di tafamidis per il trattamento degli adulti con cardiomiopatia causata dall'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Si tratta del primo trattamento approvato dall’Fda per l'ATTR-CM. 

I prodotti approvati dall'Fda sono due, Vyndaqel (80 mg, da assumere in 4 capsule da 20mg) che è a base di tafamidis meglumine e Vyndamax (61 mg, da assumere in mono somministrazione giornaliera) che è a base di tafamids acido libero. Vyndaqel e Vyndamax hanno lo stesso principio attivo, tafamidis, ma non sono sostituibili da milligrammo a milligrammo e le dosi raccomandate sono diverse.

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Atrofia muscolare spinale di tipo 1, approvazione Fda vicina per la terapia genica di Novartis

Lunedi 6 Maggio 2019  Davide Cavaleri

 I bambini pre-sintomatici con la forma più grave di atrofia muscolare spinale, la Sma 1, hanno mostrato un miglioramento continuo dopo il trattamento endovenoso con la terapia genica sperimentale onasemnogene abeparvovec (Zolgensma, Novartis). E’ quanto emerge da uno studio presentato al congresso dell’American Academy of Neurology (AAN) 2019 in corso a Filadelfia, Usa. 

In un altro dei tre studi presentati da AveXis, società recentemente acquisita del colosso farmaceutico svizzero, sono stati svelati anche i dati preliminari di una sperimentazione in pazienti più grandi e con una forma meno grave della malattia, nei quali una singola somministrazione del farmaco nel liquido spinale ha migliorato la funzionalità motoria. Dei 30 pazienti arruolati, in tre hanno finora acquisito la capacità di stare in piedi o camminare. 

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Behcet, risultati preliminari interessanti con ustekinumab

Giovedi 2 Maggio 2019  Nicola Casella

   Ustekinumabanticorpo monoclonale contro IL-12 e IL-23, sembra essere efficace nel guarire le ulcere orali in pazienti affetti da malattia di Behcet.

   Lo dimostrano i risultati di un piccolo studio multicentrico, in aperto, condotto in Francia e recentemente pubblicato su Arthritis & Rheumatology che, se confermati, ampliano le possibilità di trattamento di questa manifestazione della malattia di Behcet, soprattutto nei pazienti con ulcere orali resistenti alla colchicina.

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Fibrosi polmonare idiopatica, conta monociti utile a fini prognostici?

Giovedi 2 Maggio 2019 Nicola Casella 

Un incremento della conta di monociti si associa ad outcome sfavorevoli nei pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica, stando ai risultati di uno studio multicentrico retrospettivo Usa, di recente pubblicazione su Lancet Respiratory Medicine. Se confermati, i risultati dello studio suffragano l’impiego della conta dei monociti come marker biologico da utilizzare nel setting di trapianti polmonari per identificare i pazienti a rischio elevato di malattia polmonare fibrotica che presentano caratteristiche cliniche simili a quelle dei pazienti a più basso rischio di outcome sfavorevoli.

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UNIAMO GOLDIN Comunicato Stampa

Scienze & Arte / Sogni & Voleri

A confronto, sotto forma di metafora, i processi organizzativi del merletto veneziano/buranello ad ago e le fasi organizzative del PDTA Percorso Diagnostico Terapeutico Assistenziale della persona con malattia rara  

       E’ il titolo del progetto innovativo in esposizione all’Ospedale Civile Ss. Giovanni e Paolo di Venezia, androne delle Colonne, dal 3 al 27 maggio 2019 con la conferenza di lancio organizzata per il giorno 3 maggio dalle ore 14:30 alle 18:00 e la conferenza scientifica il 27 maggio dalle ore 14:30 alle 18:00, entrambi in sala San Domenico.

A confronto, sotto forma di metafora, sono due processi organizzativi:
• le fasi produttive del merletto veneziano/buranello ad ago
• le fasi organizzative del PDTA Percorso Diagnostico Terapeutico Assistenziale della persona con malattia rara

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