Notizie su Malattie Rare e Salute

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pharmastar.it

Cheratite neurotrofica, farmaco di ricerca Dompè approvato dall'Fda

L’Fda ha approvato Oxervate (cenegermin-bkbj ophthalmic solution), una terapia innovativa per la cheratrite neurotrofica, una malattia dell’occhio rara e progressiva che può portare alla perdita della vista. Nel 2017 il farmaco era già stato approvato in Europa.

  La cheratite neurotrofica è una malattia degenerativa risultante da una perdita della sensazione corneale. La perdita della sensazione corneale altera la salute della cornea causando danni progressivi allo strato superiore della cornea, tra cui assottigliamento della cornea, ulcerazione e perforazione nei casi più gravi. La prevalenza della cheratite neurotrofica è stata stimata in meno di cinque su 10.000 individui.

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ansa.it

Cellule umane ringiovanite in laboratorio

Primo passo verso nuova classe di farmaci anti-invecchiamento

Redazione ANSA 20 agosto 2018  09:55
Cellule umane dell'endotelio che, divenute anziane, hanno perso la capacità di dividersi (fonte: Eva Latorre) © Ansa

   Cellule umane invecchiate sono state ringiovanite in laboratorio grazie a molecole che agiscono sulle loro centraline energetiche, i mitocondri. È quanto emerge dallo studio di un gruppo dell’Università britannica di Exeter, coordinato da Lorna Harries. La ricerca, pubblicata sulla rivista Aging, potrebbe rappresentare la base per una nuova generazione di farmaci antinvecchiamento. 

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Il cervello sente la mano artificiale come sua, prima volta

Nuova tecnica con la realtà virtuale, test su 2 pazienti in Italia

Redazione ANSA 14 agosto 2018 18:54
Per la prima volta il cervello umano è riuscito a percepire una mano artificiale come se fosse la propria (fonte: Politecnico di Losanna (EPFL)) © Ansa

   Per la prima volta il cervello umano è riuscito a percepire una mano artificiale come se fosse la propria, grazie ad una tecnica innovativa che lo 'inganna' combinando insieme la stimolazione visiva e tattile con la realtà virtuale. Il risultato, provato su due pazienti presso il Policlinico Gemelli di Roma, si deve alla collaborazione del Politecnico di Losanna e la Scuola Superiore S. Anna di Pisa, ed è descritto sul Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry. 

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Il codice a barre genetico che memorizza la storia delle cellule

Utile a ricostruire sviluppo organismo e tumori

Redazione ANSA  16 agosto 2018 14:20
Realizzato un codice a barre genetico che memorizza in tempo reale la divisione delle singole cellule dell'organismo © Ansa      Realizzato un 'codice a barre' genetico che memorizza in tempo reale la divisione delle singole cellule dell'organismo, permettendo di ricostruirne a ritroso l'evoluzione fino a risalire alle primissime fasi dello sviluppo embrionale: messo a punto e testato nei topi, potrebbe aiutare a capire come nascono e si evolvono le malattie come i tumori. Il risultato è pubblicato sulla rivista Science dai ricercatori del Wyss Institute e della Harvard Medical School di Boston, negli Stati Uniti. 

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 pharmastar.it

Amiloidosi da transtiretina, Fda approva patisiran, primo farmaco diretto contro l'RNA difettoso

  • Venerdi 10 Agosto 2018  Redazione pharmastar.it
   L'Fda ha approvato patisiran, il primo farmaco specificamente autorizzato per il trattamento di una malattia rara e mortale chiamata amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). Sviluppato dalla biotech americana Alnylam verrà messo in commercio con il marcio Onpattro.

   La decisione è anche una pietra miliare scientifica: segna la prima approvazione in assoluto per un farmaco che utilizza la RNA interference, un meccanismo di difesa presente in natura che le cellule possono utilizzare per mettere a tacere un gene prima che produca una proteina dannosa.

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