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SMA di tipo 2 e 3, nell'estensione di studi di fase Ia/IIb nusinersen cambia la storia naturale di malattia

Domenica 28 Aprile 2019  G.O.

I bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) a insorgenza tardiva che sono trattati con l'oligonucleotide antisenso nusinersen hanno mostrato una funzionalità motoria migliorata o stabile a lungo termine, come dimostrato da uno studio di estensione di trial di fase I / II, i cui risultati sono stati pubblicati online su “Neurology”. 

Nel corso di circa 3 anni di trattamento, nusinersen ha portato a migliorare i punteggi medi di tre diverse scale motorie ini bambini di età compresa tra 2 e 15 anni con SMA di tipo 2 o 3, riportano gli autori, coordinati da Basil Darras, del Boston Children's Hospital. 

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popsci.it

Malaria: gruppo sanguigno 0 “protegge” dalla malattia

MEDICINA Apr 26, 2019
   
    Con gruppo sanguigno 0, si possono sviluppare forme di malaria meno grave. A rivelarlo è uno studio pubblicato su Blood Reviews che ha esaminato precedenti ricerche sul tema e che pone le basi per nuovi risvolti terapeutici.

Dei 23 studi analizzati, scrivono gli autori del Robert Stempel College of Public Health in Florida, 15 hanno mostrato che le persone con gruppo sanguigno ‘non 0’ hanno un rischio maggiore di contrarre una forma grave di malaria rispetto a quelli con gruppo 0.

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LeScienze.it 26 aprile 2019

I recettori della melatonina svelano i loro segreti

I recettori della melatonina svelano i loro segreti

    La realizzazione di una mappa dettagliata dei recettori cellulari della melatonina apre le porte allo sviluppo di farmaci per curare vari disturbi legati ad alterazioni dei ritmi circadiani, da quelli del sonno al diabete di tipo 2 

   Per la prima volta è stata ottenuta una mappa dettagliata dei due principali recettori cellulari per la melatonina, l'ormone che regola i nostri ritmi circadiani.

   La definizione della struttura di questi recettori, chiamati MT1 e MT2, permetterà di sviluppare farmaci più mirati ed efficaci per i disturbi del sonno e per altre condizioni patologiche correlate all'alterazione dei ritmi circadiani.

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pharmastar.it

Epatite B, la cura funzionale verrà dall'RNA interference? Dati interessanti da EASL 2019

Venerdi 26 Aprile 2019 

   Quella dell’RNA interference è una tecnologia in ampia crescita nello sviluppo di farmaci per varie patologie, anche per l’infezione da epatite B. Sono stati infatti presentati all’International Liver Congress 2019, il meeting annuale dell’EASL (European Association for the Study of the Liver) i positivi risultati di una molecola sviluppata da Janssen in collaborazione con Arrowhead Pharmaceuticals. Le due multinazionali hanno creato un accordo sei mesi fa, da 3,7 miliardi di dollari, per lo sviluppo di farmaci per l'epatite B. 

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ansa.it

Trovati gli interruttori della buonanotte

La loro mappa 3D apre a future cure contro i disturbi del sonno

Redazione ANSA 25 aprile 2019 11:52
Sulla destra la rappresentazione grafica dei recettori della melatonina (fonte: Yekaterina Kadyshevskaya, Bridge Institute at USC Michelson Center for Convergent Bioscience) © Ansa

  Gli interruttori della "buonanotte", che assicurano un buon sonno, sono stati per la prima volta trovati e mappati in 3D: si tratta di due recettori della melatonina, la cui struttura non era mai stata osservata prima, e che ora potranno aprire la strada a nuove terapie e a farmaci più efficaci e sicuri per i disturbi del sonno e non solo. La ricerca, pubblicata sulla rivista Nature, è frutto di una collaborazione internazionale guidata dall'Università della California Meridionale (Usc) e getta finalmente luce sui meccanismi che regolano l'orologio biologico.

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