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malattie neurodegenerative


  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla, parere europeo positivo per ponesimod, terapia orale once a day

    Domenica 28 Marzo 2021  Redazione 

      Dopo la recentissima approvazione dell’Fda arriva per pomesimod anche il via libera del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) che ha emesso un parere positivo che raccomanda l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR) con malattia attiva definita da caratteristiche cliniche o di imaging. Sviluppato da Janssen, che lo ha ottenuto nel 2017 con l’acquisizione di Actelion, il farmaco è attivo per via orale e con somministrazione once a day. Sarà messo in commercio con il marchio Ponvory.


  • ansa.it

    Da supporto a ricerca,Aisla da 38 anni vicino a pazienti Sla

    Con Baobab l'aiuto psicologico per i giovani figli dei pazienti

    Redazione ANSA ROMA 17 marzo 2021 17:57
     © ANSA

     (ANSA) - ROMA, 17 MAR - Con più di 2.300 soci, 64 sedi territoriali e centinaia di volontari in tutte le regioni, l'Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica (Aisla) è da 38 anni a fianco dei pazienti, per aiutarli a 360 gradi, dagli aspetti legati alla progressione della malattia fino al supporto psicologico per i familiari, in particolare per i figli. A fare il punto è il segretario nazionale di Aisla, Alberto Fontana, in occasione del lancio del nuovo video manifesto "Per me questo non è un gioco", che scatta una fotografia della vita quotidiana in una famiglia con un malato di Sla.

  • Ricerca farmacologica: messo a punto un metodo innovativo per individuare nuove terapie

    Istituto Telethon Dulbecco, Istituto Nazionale di Fisica Nucleare, Università di Trento e Università di Perugia insieme per la ricerca mirata di farmaci in grado di contrastare gravi malattie neurodegenerative ad oggi incurabili.

    DATA 12.01.21 CATEGORIE Dalla Ricerca
    NELLA FOTO, DA SINISTRA: LIDIA PIERI (SIBYLLA), GRAZIANO LOLLI (DIP. CIBIO, UNITN), MARIA LETIZIA BARRECA (UNIPG), ANDREA ASTOLFI (UNIPG), GIOVANNI SPAGNOLLI (DIP. CIBIO, UNITN), ALBERTO BOLDRINI (SIBYLLA), LUCA TERUZZI (SIBYLLA), EMILIANO BIASINI (DIP. CIBIO, UNITN), PIETRO FACCIOLI (DIP. FISICA, UNITN E INFN-TIFPA), TANIA MASSIGNAN (DIP. CIBIO, UNITN, ORA A SIBYLLA)Un protocollo innovativo per la scoperta di nuovi potenziali farmaci è stato messo a punto da un ampio team internazionale guidato da ricercatori e ricercatrici del dell’Università di Trento (Dipartimento di Biologia Cellulare, Computazionale e Integrativa e dal Dipartimento di Fisica), dell’Università degli Studi di Perugia (Dipartimento di Scienze Farmaceutiche), dell’Istituto Telethon Dulbecco, Fondazione Telethon e dell’Istituto Nazionale di Fisica Nucleare (INFN).

    "Pharmacological Protein Inactivation by Folding Intermediate Targeting" (PPI-FIT), questo il nome del nuovo metodo, è frutto di un lavoro dal forte carattere multidisciplinare, grazie a contributi che vanno dalla fisica teorica all'informaticaalla chimica farmaceutica, dalla biochimica alla biologia cellulare. Il lavoro di ricerca è stato pubblicato oggi sulla rivista Communications Biology - Nature Publishing Group.


  • pharmastar.it

    Atrofia muscolare spinale: arriva in Italia la prima terapia genica. AIFA approva la rimborsabilità

    Mercoledi 10 Marzo 2021  Redazione

    L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), riconoscendone la piena innovatività. L’approvazione della rimborsabilità sostituirà e supererà il programma di accesso anticipato regolato dalla Legge n. 648/96, estendendo il trattamento a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1 diagnosticati clinicamente e fino a 13,5 Kg e pazienti pre-sintomatici (e fino a 2 copie del gene SMN2).

    Considerato il carattere altamente innovativo e l’importante beneficio clinico per i pazienti, la terapia genica per la SMA era già stata approvata con procedura d’urgenza a maggio 2019 dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti e nel maggio 2020 dalla European Medicines Agency (EMA).

  • osservatoriomalattierare.it

    Vaccino COVID-19, malattie rare e disabilità: tutto quello che c’è da sapere

    Autore: Ilaria Vacca 10 Febbraio 2021  Ultima modifica: 04 Marzo 2021
    Vaccino Coronavirus

     I malati rari e, più in generale, le persone con disabilità hanno diritto alla priorità vaccinale? La somministrazione del vaccino anti SARS-CoV-2, avviata in Italia il 27 dicembre 2020, segue il piano vaccinale predisposto dal Ministero della Salute. Il piano, nella versione disponibile per il pubblico, prevede la priorità per operatori sanitari e sociosanitari sia pubblici che privati, residenti e personale dei presidi residenziali per anziani e persone di età avanzata. La nuova road map di febbraio 2021 sembra aver definito le categorie prioritarie in base anche alle patologie: i pazienti fragili saranno vaccinati nella fase 2.


  • ansa.it

    Un nuovo farmaco potrà aprire la nuova lotta anti-Alzheimer

    Riesce a modulare un enzima legato alla formazione delle placche

    Redazione ANSA  ROMA 04 marzo 2021 10:05
     © ANSA

    Le placche amiloidi sono segni tipici della malattia di Alzheimer: sono proteine che si accumulano nel cervello, interrompendo e uccidendo i neuroni e provocando il progressivo deterioramento cognitivo caratteristico del diffuso disturbo neurologico.

    I ricercatori dell'Università della California a San Diego e del Massachusetts General Hospital hanno identificato un nuovo farmaco che modula, anziché inibire, un enzima chiave coinvolto proprio nella formazione delle placche.


  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla, gli effetti positivi di dalfampridina non si limitano alla capacità del cammino

    Sabato 20 Febbraio 2021  Arturo Zenorini

    Una meta-analisi di studi randomizzati controllati (RCT) – pubblicata su “Orphanet Journal of Rare Diseases” - ha mostrato che, nei pazienti affetti da sclerosi multipla (SM), la dalfampridina ha un effetto positivo sulla capacità del cammino percepita e oggettivamente misurata, sull'uso delle mani e sulle funzioni mentali.

    Con un'incidenza leggermente più elevata di eventi avversi, specificano gli autori guidati da Enyao Zhang, del Primo Ospedale Universitario di Pechno, la dalfampridina richiede la somministrazione sotto la guida di un medico o di un farmacista.


  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla, effetti benefici su tasso di recidive e progressione della disabilità dall'esposizione ai farmaci immunomodulanti per oltre 15 anni

    Domenica 17 Gennaio 2021  Redazione

    L'esposizione a lungo termine all'immunoterapia (intesa come immunomodulazione mediante farmaci modificatori della malattia) ha ridotto il tasso di recidive e progressione della disabilità in una grande coorte di pazienti con SM seguita per 15 anni, secondo i risultati di uno studio pubblicato su “Neurology”.

    «Una prova dell'effetto a lungo termine dell'immunomodulazione sull'accumulo della disabilità neurologica correlata alla SM è la chiave per stabilire le sue proprietà di modificazione della malattia» scrivono i ricercatori dell’MSBase Study group, guidati da Tomas Kalincik, del Royal Melbourne Hospital dell’Università di Melbourne (Australia).


  • agi.it
    SALUTE

    BioNTech sta sviluppando un potenziale vaccino contro la sclerosi multipla

    Gli studi clinici condotti sui topi, riportano gli autori, hanno portato all’arresto della progressione della malattia e al ripristino di alcune capacità motorie

    13 gennaio 2021 aggiornato alle 16:19 
     AGI - La società biotecnologica tedesca che insieme a Pfizer ha realizzato il vaccino contro Covid-19 ha ora annunciato lo sviluppo di un’altra procedura immunizzante, questa volta utile a prevenire la sclerosi multipla (SM). Pubblicati sulla rivista Science, i primi risultati ottenuti dall’azienda avrebbero portato al trattamento della SM in alcuni roditori. Stando a quanto affermato dagli esperti di BioNTech, questa procedura è simile a quella sviluppata in collaborazione con il gigante farmaceutico statunitense Pfizer per il vaccino contro Covid-19.


  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla, dalle evidenze consolidate alle nuove opportunità d'uso dell'interferone beta 1a #SIN20

    Domenica 13 Dicembre 2020  Redazione

    È stato il primo farmaco ad essere stato approvato per il trattamento della sclerosi multipla (SM), eppure l’interferone-beta-1a (IFN ß-1a) sc rimane attuale per la sua versatilità d’uso e per le molteplici e nuove opportunità di impiego nel percorso terapeutico.  Di questi argomenti si è parlato in un simposio che si è svolto durante il recente congresso della Società Italiana di Neurologia (SIN 2020).

    «Nelle relazioni» premette la Prof.ssa Maria Pia Amato, dell’Università degli Studi di Firenze, comoderatrice del simposio, insieme alla Prof.ssa Simona Bonavita, dell’Università della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli, «si tratterà il meccanismo d’azione dell’IFN ß-1a, con un focus sulla sua attività antivirale, nota da tempo ma quanto mai rilevante nell'attuale situazione pandemica. Si svolgerà poi un “viaggio del paziente” attraverso  l'esposizione di casi clinici, analizzando le tappe principali dell’esperienza di malattia e affrontando temi importanti come quelli del family planning e delle possibilità d’uso in età pediatrica adolescenziale e nel paziente anziano fragile».


  • comunicato stampa cnr.it

    COMUNICATO STAMPA

    Una nuova arma contro la paraplegia spastica ereditaria

    03/12/2020
    Uno studio realizzato presso l’Istituto di biologia e patologie molecolari del Cnr ha identificato nell’innalzamento della proteina spastina un nuovo approccio terapeutico per questa malattia neurodegenerativa, che causa una progressiva spasticità degli arti inferiori. Lo studio è pubblicato su Life Science Alliance.

    Le paraplegie spastiche ereditarie sono patologie neurodegenerative caratterizzate da una progressiva spasticità degli arti inferiori, causata della degenerazione dei neuroni corticospinali. Le forme più frequenti sono causate da mutazioni della spastina, una proteina coinvolta anche nella divisione cellulare e nel trasporto intracellulare, della quale è cruciale che le cellule posseggano una quantità adeguata. Un nuovo studio realizzato da un team internazionale e coordinato dall’Istituto di biologia e patologia molecolari del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Ibpm), pubblicato sulla rivista Life Science Alliance, ha individuato nell’innalzamento della proteina spastina un nuovo, promettente approccio terapeutico per la paraplegia spastica ereditaria, malattia per la quale attualmente non esistono cure.


  • ansa.it

    Sclerosi multipla:cellule retina bloccano neurodegenerazione

    Studio Fondazione Bietti e Università di Tor Vergata

    Redazione ANSA ROMA 23 novembre 2020 19:04

  • ansa.it

    Trovato il segnale che aiuta a camminare

    Possibile aiuto per una cura personalizzata del Parkinson

    Redazione ANSA  23 ottobre 2020 09:56
    Neuroni motori (fonte: Gerry Shaw, Wikimedia Commons) © AnsaTrovato il segnale che nel cervello controlla l'azione del camminare, indicando quando l'azione comincia e i momenti in cui inizia e si conclude. Pubblicato sulla rivista Brain Stimulation, il risultato promette di aprire la via a future terapie personalizzate per il morbo di Parkinson basate sulla stimolazione cerebrale profonda. La ricerca è stata condotta in Italia, dall'Istituto di BioRobotica della Scuola Superiore Sant'Anna di Pisa, in collaborazione con l'Ospedale Universitario di Wurzburg e l'Università di Genova.

  • pharmastar.it

    SMA, da nuove cure a diagnosi neonatale: è in atto una rivoluzione terapeutica

    Domenica 11 Ottobre 2020  Redazione  Paola Liverani

    L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia neuromuscolare rara, caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni. Di conseguenza, la patologia provoca debolezza e atrofia muscolare progressiva, che interessa, in particolar modo, gli arti inferiori e i muscoli respiratori.
    Di questa gravissima malattia e delle novità in terapia in grado di modificarne in maniera sostanziale il decorso si è parlato durante il webinar “Atrofia muscolare spinale: storia clinica e rivoluzione terapeutica”, tenutosi lo scorso 29 settembre. Facciamo il punto dei tanti temi trattati.

  • pharmastar.it

    Neuromielite ottica, recidive gravi ridotte da satralizumab, anticorpo mirato al recettore dell'interleuchina-6

    Domenica 4 Ottobre 2020  Redazione

    Rispetto al placebo, satralizumab riduce il rischio di recidiva grave nei pazienti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), secondo una ricerca presentata al Joint European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis - Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS - ACTRIMS) 2020, quest'anno noto come MSVirtual2020. Il farmaco, in particolare, è stato associato anche a una minore probabilità di utilizzare la terapia per le ricadute acute.

  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla primaria progressiva, migliori esiti con maggiore esposizione alla terapia modificatrice

    Domenica 4 Ottobre 2020  Redazione

    Per i pazienti con sclerosi multipla (SM) primaria progressiva, un'esposizione più lunga alla terapia modificante la malattia (DMT) può ritardare il tempo in cui un paziente è limitato a una sedia a rotelle. Secondo un nuovo studio - presentato al Joint European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis – Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS – ACTRIMS) 2020, quest'anno noto come MSVirtual2020  - ridurre il ritardo all'inizio del trattamento e trattare i pazienti più giovani potrebbe migliorare i risultati della disabilità a lungo termine.

  • I primi risultati dei nuovi studi sperimentali sulla Sla

    Si sono accese nuove speranze per i malati di Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla), la malattia neurodegenerativa progressiva dell'età adulta che conduce alla paralisi dei muscoli volontari fino a coinvolgere anche quelli respiratori

    19 settembre 2020 aggiornato alle 11:20

       AGI - Durante l'ultimo anno, nonostante negli ultimi sei mesi anche il mondo della ricerca sia stato travolto dalla pandemia da Covid-19, si sono accese grandi speranze per i malati di Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla), una malattia neurodegenerativa progressiva dell'età adulta che conduce alla paralisi dei muscoli volontari fino a coinvolgere anche quelli respiratori.


  • adnkronos.com

    Sla, ricercatori italiani identificano possibile bersaglio terapeutico

     MEDICINA Pubblicato il: 07/08/2020 16:49
    Sla, ricercatori italiani identificano possibile bersaglio terapeutico

     Identificato un nuovo potenziale bersaglio terapeutico per il trattamento della Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), la più grave e conosciuta fra le malattie degenerative che colpiscono i motoneuroni, ossia i neuroni responsabili del movimento, localizzati a livello della corteccia cerebrale e del midollo spinale. La scoperta è opera di un gruppo di ricercatori guidati dall’Irccs ospedale San Raffaele, in collaborazione con Università degli studi di Milano e Istituto di biofisica del Cnr. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista scientifica 'Nature Communication'.

  • lastatalenews.unimi.it

    Sclerosi Multipla: nuovi bersagli cellulari per il dolore neuropatico trigeminale

    Su "Brain, Behaviour and Immunity", in via di pubblicazione uno studio dei ricercatori della Statale sul dolore trigeminale nei pazienti affetti da Sclerosi Multipla per lo sviluppo di nuovi farmaci.

    pubblicato il: 17/07/2020
    Attività in laboratorio Accanto alle progressive difficoltà motorie e alla disabilità legate alla patologia, i pazienti affetti da Sclerosi Multipla (SM) sviluppano spesso una serie di altri sintomi che ne peggiorano ulteriormente la qualità di vita. Fra i sintomi “secondari” più frequenti troviamo il dolore neuropatico trigeminale e attacchi ricorrenti di emicrania, forme di dolore fortemente invalidanti legate ai danni provocati dalla patologia ai nervi del cranio e ad altre aree del cervello, che in alcuni pazienti possono manifestarsi addirittura mesi prima della diagnosi di SM. Entrambi i tipi di dolore sono controllati male dagli analgesici in commercio e quindi circa il 10% dei pazienti affetti da SM deve assumere altri farmaci, come gli antiepilettici, per controllare gli attacchi di dolore con il rischio di andare incontro a molti effetti collaterali. Nonostante ciò, sono ancora pochi i dati disponibili in letteratura che permettano di capire quali sono i meccanismi molecolari e cellulari che conducono allo sviluppo di dolore trigeminale nella SM.

  • aboutpharma.com

    Malattie da prioni, individuato un nuovo meccanismo responsabile della morte dei neuroni

    Uno studio italiano ha messo in luce, in modelli animali, un meccanismo che mette in relazione alterazioni della neurotrasmissione alla morte neuronale in queste rare malattie neurologiche tuttora incurabili che fanno parte della famiglia del "morbo della mucca pazza”

    La famiglia è quella del “morbo della mucca pazza”, patologia che divenne tristemente nota verso metà degli anni ’90. E benché non se ne parli più tanto le malattie da prioni di origine genetica – sebbene rare – non hanno ancora una cura. Uno studio recente ha però identificato un meccanismo alla base della morte neuronale in modelli animali di malattie da prioni di origine genetica. Contribuendo a comprendere perché queste malattie hanno caratteristiche cliniche variabili e suggerisce che farmaci già usati nella pratica clinica possano migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da queste gravi patologie.