Nei pazienti con leucemia acuta pediatrica che devono sottoporsi alla terapia con cellule CAR-T (o, semplicemente, CAR-T), una profilassi della sindrome da rilascio di citochine (CRS) con tocilizumab adattata in base al rischio è fattibile ed efficace nel ridurre l'incidenza della CRS grave, senza minare l’efficacia delle CAR-T. Lo dimostra uno studio prospettico appena pubblicato sul Journal of Clinical Oncology (Jco) e coordinato da Stephen Grupp, uno dei ‘padri’ della terapia con CAR-T, della University of Pennsylvania (UPenn) di Philadelphia.

Adottando la profilassi con tocilizumab, l'incidenza della CRS di grado 4 è risultata del 27% nei pazienti che avevano un carico tumorale elevato al basale (non meno del 40% di blasti tumorali nel midollo osseo), a fronte del 50% registrato in uno studio precedente di fase 1 su pazienti trattati con le CAR-T tisagenlecleucel, mentre l'incidenza è stata del 3,6% nei pazienti con basso carico tumorale, che sono stati trattati con le CAR-T senza effettuare la profilassi con tocilizumab.