FDA


  • pharmastar.it

    Emofilia, l'FDA revoca la sospensione dello studio con la terapia genica di UniQure

    Martedi 27 Aprile 2021  Redazione

    La Food and Drug Administration ha revocato la sospensione degli studi clinici della terapia genica sperimentale per l'emofilia B di UniQure, aprendo la strada allo sviluppo del programma. La casa farmaceutica ha detto che l'agenzia concorda che il trattamento era improbabile che avesse causato il cancro al fegato di un volontario.  Le azioni di UniQure sono salite fino all'11% nel trading mattutino sulla notizia.

    Lavorando con un laboratorio indipendente, l'azienda ha analizzato una biopsia del tumore del partecipante e ha determinato che non c'erano segni che la terapia genica avesse innescato qualsiasi cambiamento genetico o biologico che potesse aver contribuito al cancro.


  • ansa.it

    DiaSorin: via libera negli Usa al test anti-Covid

    Riconosciuto nello scorso ottobre, autorizzato per le emergenze

    Redazione ANSA MILANO 29 marzo 2021 09:19

    Foto d'archivio © EPA

      DiaSorin ha ricevuto l'autorizzazione ad uso di emergenza (Eua) dalla Food and Drug Administration (Fda) negli Usa per il test Liaison Sars-CoV-2 per l'omonimo antigene in pazienti sintomatici.

  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla, parere europeo positivo per ponesimod, terapia orale once a day

    Domenica 28 Marzo 2021  Redazione 

      Dopo la recentissima approvazione dell’Fda arriva per pomesimod anche il via libera del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) che ha emesso un parere positivo che raccomanda l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR) con malattia attiva definita da caratteristiche cliniche o di imaging. Sviluppato da Janssen, che lo ha ottenuto nel 2017 con l’acquisizione di Actelion, il farmaco è attivo per via orale e con somministrazione once a day. Sarà messo in commercio con il marchio Ponvory.


  • pharmastar.it

    Talassemia, avviata una revisione sulla sicurezza della terapia genica

    Domenica 14 Marzo 2021  Redazione

    L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha avviato una revisione della sicurezza del farmaco Zynteglo approvato per la talassemia, una terapia genica sviluppata da Bluebird Bio con licenza condizionata in Europa.

    Questa revisione arriva dopo che i ricercatori hanno identificato un caso di leucemia mieloide acuta (AML) in un paziente che aveva ricevuto bb1111 (LentiGlobin), una terapia genica sperimentale per la malattia falciforme (SCD), in uno studio di fase I/II. Questa terapia si basa sullo stesso vettore virale trovato in Zynteglo che trasporta un gene nelle cellule.

    Proprio il mese scorso, la Fda ha posto un blocco clinico sugli studi di terapia genica LentiGlobin di Bluebird Bio dopo che due pazienti con SCD hanno sviluppato AML e sindrome mielodisplastica (MDS). La sospensione clinica ha rapidamente seguito la pausa volontaria precedentemente messa dall'azienda sui suoi studi di fase I/II e III.

    Attualmente, Zynteglo è disponibile solo in due centri europei, e solo un paziente ha finora ricevuto il farmaco al di fuori di un contesto di sperimentazione clinica. I pazienti che hanno ricevuto Zynteglo o LentiGlobin sono incoraggiati a contattare il loro medico se hanno preoccupazioni riguardo al loro trattamento.


  • pharmastar.it

    Atrofia muscolare spinale: arriva in Italia la prima terapia genica. AIFA approva la rimborsabilità

    Mercoledi 10 Marzo 2021  Redazione

    L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), riconoscendone la piena innovatività. L’approvazione della rimborsabilità sostituirà e supererà il programma di accesso anticipato regolato dalla Legge n. 648/96, estendendo il trattamento a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1 diagnosticati clinicamente e fino a 13,5 Kg e pazienti pre-sintomatici (e fino a 2 copie del gene SMN2).

    Considerato il carattere altamente innovativo e l’importante beneficio clinico per i pazienti, la terapia genica per la SMA era già stata approvata con procedura d’urgenza a maggio 2019 dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti e nel maggio 2020 dalla European Medicines Agency (EMA).


  • aboutpharma.com

    Tutti i vantaggi dell’e-labelling per i farmaci

    Ci sono alcuni progetti pilota avviati in varie parti del mondo per valutare la fattibilità della sostituzione dell'etichettatura cartacea. Dal numero 183 del magazine

    Ottimizzazione dei tempi e riduzione dell’impatto ambientale, pur garantendo al paziente l’accesso ad informazioni sicure ed aggiornate delle specialità medicinali di interesse: questi i principi che spingono a creare una piattaforma digitale – per condividere e consultare informazioni sui medicinali, approvate dalle autorità regolatorie – con al centro il paziente. Negli Stati Uniti un gruppo di aziende multinazionali si è riunito nell’associazione Ampi (Alliance to mo-dernize prescribing information) al fine di promuovere riforme normative che facilitino la diffusione di informazioni sui medicinali (etichettatura) approvate da Fda, tramite moderne piattaforme digitali. La vision di questa alleanza è espressa nell’articolo “Creating E-Labelling Platforms: An Industry Vision” che immagina proprio un futuro in cui, attraverso piattaforme digitali, le informazioni approvate dalle autorità regolatorie possano essere condivise con pazienti ed opera-tori sanitari in maniera accessi-bile e tempestiva.


  • www.aboutpharma.com

    Iperossaluria primitiva di tipo 1, ok da Ue al trattamento con lumasiran

    La Commissione ha approvato l'utilizzo del farmaco per una malattia orfana ultra-rara causata da un difetto congenito del metabolismo tale da determinare un aumento della produzione epatica endogena di ossalato

    La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di lumasiran, un agente terapeutico RNAi, per il trattamento dell’iperossaluria primitiva di tipo 1 (Ph1) in tutte le fasce d’età.

    La malattia

    L’iperossaluria primitiva di tipo 1 è una malattia orfana ultra-rara (con un’incidenza approssimativamente di 1/100 mila nati vivi e una prevalenza di 1-3 per milione) causata da un difetto congenito del metabolismo tale da determinare un aumento della produzione epatica endogena di ossalato. È caratterizzata dalla sovrapproduzione epatica di ossalato che, combinandosi con il calcio, forma cristalli di ossalato di calcio insolubili che precipitano a livello del parenchima renale e del tratto urinario danneggiandoli.


  • pharmastar.it

    Atrofia muscolare spinale, Aifa approva il programma di accesso anticipato della prima terapia genica

    Lunedi 23 Novembre 2020  Redazione

    L’Agenzia Italiana del Farmaco ha inserito Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima  terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge del 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica (mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e fino a 2 copie del gene SMN2) o diagnosi clinica di SMA di tipo 1.


  • pharmastar.it

    COVID-19, Fda autorizza la terapia anticorpale bamlanivimab di Lilly per malattia recentemente diagnosticata 

    Martedi 10 Novembre 2020  Redazione

    L’Fda ha concesso l’autorizzazione all'uso d'emergenza (EUA) per l'anticorpo neutralizzante bamlanivimab. La terapia, nota anche come LY-CoV555, è autorizzata a trattare COVID-19 diagnosticata di recente, da lieve a moderata, in pazienti dai 12 anni in su con un test COVID-19 positivo, che sono ad alto rischio di progredire verso la COVID-19 grave e/o di essere ricoverati in ospedale.


  • ansa

    Ebola: Usa, sì a prima terapia malati adulti e pediatrici

    Ok da Fda, è un cocktail di tre anticorpi monoclonali

    Redazione ANSA ROMA 15 ottobre 2020 17:10
     © ANSA

  • pharmastar.it

    Atrofia muscolare spinale, Fda approva il risdiplam. Sarà il primo farmaco orale

    Sabato 8 Agosto 2020  Redazione

    L’Fda ha autorizzato il risdiplam facendone il primo trattamento disponibile a domicilio, in quanto somministrato per via orale, per tutti i tipi di atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore ai due mesi.

    Negli Usa sarà disponibile entro due settimane per la consegna diretta a domicilio attraverso la catena di farmacie specializzate Express Scripts. Sviluppato da Roche nell’ambito di una collaborazione con la SMA Foundation e con PTC Therapeutics sarà messo in commercio con il marchio Evrysdi.

  • pharmastar.it

    Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3.
    Balzo in borsa di Kiniksa 


    Domenica 5 Luglio 2020   Redazione
     Le azioni di Kiniksa Pharmaceuticals hanno guadagnato fino al 31% il lunedì successivo all’annuncio da parte dell’azienda che lo studio RHAPSODY di fase 3 ha dimostrato che rilonacept, inibitore dell’interleuchina, ha raggiunto i suoi endpoint di efficacia primari e secondari principali in pazienti con pericardite recidivante.

    L'azienda prevede di depositare una domanda alla FDA per la registrazione di rilonacept entro la fine dell'anno. «Crediamo che rilonacept abbia il potenziale per essere la prima terapia approvata dalla FDA per la pericardite recidivante» afferma Sanj Patel, CEO di Kiniksa.

    Rilonacept è stato sviluppato da Regeneron Pharmaceuticals, che commercializza il farmaco negli Stati Uniti sotto il nome Arcalyst per il trattamento delle sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), gruppo di malattie auto-infiammatorie molto rare, genetiche e potenzialmente letali, con infiammazioni in diverse zone dell'organismo e sintomi debilitanti quali febbre, rash, dolore articolare e stanchezza.


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    Porfiria epatica acuta, givosiran riduce gli attacchi acuti. Studio pubblicato sul NEJM

    Mercoledi 17 Giugno 2020  Elisa Spelta

     Sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica “New England Journal of Medicine” (NEJM) i risultati dello studio di fase III ENVISION che ha valutato efficacia e sicurezza di givosiran, farmaco che agisce attraverso il meccanismo dell’ RNA interference (RNAi), per il trattamento della porfiria epatica acuta (AHP).

    Il farmaco è già stato approvato dalle agenzie regolatorie americana (novembre 2019) e europea (marzo 2020) per tale indicazione.

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    Iperossaluria primitiva di tipo 1, conferme per lumasiran in fase 3

    Martedi 9 Giugno 2020  Elisa Spelta

    Nello studio di fase 3 ILLUMINATE-A, condotto in pazienti con iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1), il farmaco sperimentale lumasiran, che agisce attraverso il meccanismo di RNA interference, ha raggiunto l'endpoint primario di efficacia e tutti gli endpoint secondari testati. I risultati completi dello studio sono stati presentati al meeting (virtuale) della European Renal Association-European Dialysis and Transplant Association (ERA-EDTA).

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    Sclerosi multipla, al via l'iter registrativo per ofatumumab 

    Lunedi 24 Febbraio 2020  Redazione

    Novartis ha annunciato che le autorità regolatorie di Stati Uniti ed Europa hanno accettato il deposito della domanda di registrazione per ofatumumab per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR) negli adulti.

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    Emofilia, più vicina l'approvazione Fda per la terapia genica di BioMarin

    Domenica 23 Febbraio 2020  Redazione
    La Food and Drug Administration ha accettato di rivedere con procedura accelerata la terapia genica sperimentale di BioMarin sviluppata per l'emofilia A e di prendere una decisione circa la sua approvazione entro il 21 agosto. Lo ha reso noto con una nota l’azienda americana. Venerdì, alla diffusione della notizia, le azioni della biotech sono salite di oltre il 6 per cento.


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    Allergia alle arachidi, in Usa approvato il primo farmaco specifico

    Domenica 2 Febbraio 2020

    L’Fda ha autorizzato il farmaco Palforzia (allergeno-allergeno-dnfp dell'arachide), primo trattamento specifico per contrastare l’allergia alle arachidi, una patologia su base immunitaria molto diffusa che in certi pazienti può assumere forme anche gravi che mettono il paziente a rischio della vita se entra in contatto con l’allergene.

    Il farmaco utilizza dosi progressivamente crescenti di farina di arachidi per desensibilizzare i pazienti nel corso del tempo. Nell’approvare il farmaco, l’Fda ha dato a bambini e adolescenti un modo per proteggersi dall'esposizione accidentale alle arachidi, anche se le persone che assumono il farmaco devono continuare ad evitare il cibo.

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    Sarcoma epitelioide inoperabile, l'Fda approva il tazemetostat

    Domenica 26 Gennaio 2020  Redazione

    L’Fda ha concesso un'approvazione accelerata al tazemetostat per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età ≥16 anni con sarcoma epitelioide metastatico o localmente avanzato non idoneo alla resezione completa. Sviluppato dalla biotech americana Epizyme, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Tazverik.

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    Beta-talassemia, con luspatercept minor fabbisogno trasfusionale nei pazienti trasfusione-dipendenti.#ASH19

    Mercoledi 15 Gennaio 2020 Alessandra Terzaghi

    Il trattamento con luspatercept si conferma efficace nel ridurre in modo duraturo e clinicamente significativo il fabbisogno trasfusionale nella maggior parte dei pazienti adulti con beta-talassemia che richiedono trasfusioni regolari di globuli rossi (trasfusione-dipendenti).

    La conferma arriva dai risultati aggiornati dello studio di fase 3 BELIEVE, presentati di recente a Orlando al 61° congresso della Società americana di ematologia (ASH).

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    Narcolessia, quando il sonno è patologico

    Si manifesta attraverso una sonnolenza diurna particolare; chi ne è affetto, nel corso della giornata fa sonnellini brevi e ristoratori, durante i quali spesso sogna, con il rischio di avere subito dopo delle allucinazioni. Parliamo della narcolessia, patologia al centro di un incontro che si è svolto a Bologna.

    Lunedi 2 Dicembre 2019  Redazione

    La narcolessia è una malattia rara e difficile da diagnosticare. Anche se, paradossalmente, i sintomi di questa patologia sono molto semplici da riconoscere, spesso vengono sottovalutati o suggeriscono altre diagnosi.