Terapie


  • pharmastar.it

    Fibrosi cistica e mutazione F508del, approvazione europea per il regime a tre farmaci in combinazione con ivacaftor

    Mercoledi 28 Aprile 2021 

    La Commissione europea ha approvato l'estensione d'indicazione di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con Kalydeco (ivacaftor) per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore a 12 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), la mutazione più comune al mondo causa della FC.  Con questa approvazione, la maggior parte dei pazienti affetti da FC in Europa saranno eleggibili per il trattamento.

    L’approvazione è stata supportata dai risultati di uno studio di FASE III (Studio 445-104) che ha valutato il regime in tripla combinazione su pazienti di età pari o superiore a 12 anni eterozigoti per la mutazione F508del nel gene CFTR e una mutazione gating (F/G) oppure una mutazione con funzione residua (F/RF). Lo studio è stato condotto per integrare gli altri studi di FASE III che hanno mostrato risultati positivi per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor in pazienti di età pari o superiore ai 12 anni che presentavano due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) ed ha mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi negli endpoint primari e secondari, inclusa la funzione polmonare.


  • pharmastar.it

    Equivalenza terapeutica: è possibile un equilibrio tra diritto, scienza e spesa sanitaria?

    Martedi 13 Aprile 2021  Redazione

    L’equivalenza terapeutica continua a far discutere. Le norme attuali, nel prevedere la possibilità di dichiarare equivalenti farmaci aventi principi attivi diversi, per metterli in gara tra loro, sono state introdotte con il principale scopo di contenere la spesa farmaceutica.

    Nell’incontro organizzato pochi giorni fa da The European House – Ambrosetti in collaborazione con la Camera degli Avvocati Amministrativisti, il sostegno dell’Italian American Pharmaceutical Group (IAPG) e del Gruppo Europeo e Nipponico di Farmindustria, sono emerse le criticità dell’attuale assetto normativo che regola la valutazione dell’equivalenza terapeutica di farmaci contenenti principi attivi diversi. È stata ribadita l’importanza di adottare criteri scientifici rigorosi e regole procedurali più trasparenti.


  • pharmastar.it

    Granulomatosi eosinofila associata a poliangite, mepolizumab efficace nella real world

    Mercoledi 7 Aprile 2021  Nicola Casella

    Il trattamento con mepolizumab, inibitore di IL-5 utilizzato con successo nell'asma grave eosinofilico, risulta essere efficace e sicuro nella pratica clinica reale in pazienti affetti da granulomatosi eosinofila associata a poliangite (EGPA)

    Lo dimostrano i risultati di uno studio pubblicato su Arthritis Research & Therapy che ha anche documentato una riduzione dell'attività di malattia e un incremento del tasso di remissione legati all'impiego di questo farmaco biologico, oltre all'effetto “risparmiatore di steroidi” (steroid sparing).


  • adnkronos.com

    Farmaci, Ucb ottiene marchio Ce per dispositivo elettronico di iniezione

    01 aprile 2021 | 18.35
    alternate text Ucb, azienda biofarmaceutica globale, ha annunciato che il dispositivo elettronico di iniezione ava Connect*, primo nel suo genere, ha ottenuto il marchio Ce che indica la conformità agli standard di salute, sicurezza e protezione ambientale per i prodotti venduti all'interno dello Spazio economico europeo. Ava Connect e la cartuccia dosatrice monouso sono utilizzati per l'autoiniezione di certolizumab pegol, terapia anti-Tnf utilizzata per il trattamento di adulti con artrite reumatoide, spondiloartrite assiale, artrite psoriasica e psoriasi. È il primo dispositivo riutilizzabile del suo genere in Europa, disponibile per l'uso con il trattamento biologico in reumatologia e dermatologia.


  • cnr.it
    NOTA STAMPA

    Interferone beta per la cura a domicilio dei pazienti Covid-19 ultrasessantacinquenni: al via uno studio clinico Cnr - Istituto Superiore di Sanità - Inmi

    La terapia domiciliare del Covid-19 dei pazienti con sintomi lievi costituisce uno degli aspetti più importanti nella gestione clinica dei pazienti Covid-19, oltre a rappresentare un argine fondamentale per evitare ricoveri inappropriati e con essi il sovraffollamento degli ospedali.

    In questo contesto si inserisce uno studio promosso dall’Istituto di farmacologia traslazionale (Ift) del Consiglio nazionale delle ricerche, disegnato in collaborazione con l’Istituto Superiore di Sanità, che dopo essere stato approvato dall’AIFA è ora pronto ad arruolare pazienti sul territorio romano. La sperimentazione sarà svolta dall’Istituto Nazionale per le Malattie Infettive (INMI) “Lazzaro Spallanzani” che con l’Unità Speciale di Continuità Assistenziale Regionale (USCAR) monitorerà gli effetti di Interferone beta in 60 pazienti paucisintomatici over 65 nel proprio domicilio. I risultati della sperimentazione saranno analizzati dall’Istituto Superiore di Sanità per valutare l’efficacia del trattamento nel ridurre la progressione a forme più severe e nell’accelerare la negativizzazione.


  • pharmastar.it

    Sclerosi multipla, parere europeo positivo per ponesimod, terapia orale once a day

    Domenica 28 Marzo 2021  Redazione 

      Dopo la recentissima approvazione dell’Fda arriva per pomesimod anche il via libera del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) che ha emesso un parere positivo che raccomanda l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco per il trattamento di pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante (SMR) con malattia attiva definita da caratteristiche cliniche o di imaging. Sviluppato da Janssen, che lo ha ottenuto nel 2017 con l’acquisizione di Actelion, il farmaco è attivo per via orale e con somministrazione once a day. Sarà messo in commercio con il marchio Ponvory.

  • Salutequità, pazienti non Covid:  oltre 2 milioni di screening oncologici in meno e 13mila diagnosi mancate, +40% di rinuncia alle cure, ma l’ultima relazione sullo stato sanitario del Paese è ferma al 2013

    L'ultimo Report di Salutequità mette in evidenza che nel 2020 si sono drasticamente ridotte le cure ai pazianti non Covid ed è crollato l'accesso alle terapie innovative ma negli ultimi provvedimenti varati dal Governo non c'è traccia di programmi o risorse per il "rientro" alla normalità e mancano anche una serie di dati ufficiali accessibili pubblicamente, fondamentali per dimensionare il fenomeno  IL REPORT

    Tonino Aceti

    24 MAR - Effetto Covid: la Lombardia ha perso 2,4 anni di vita, il 10% di un’intera generazione. Ma la lancetta dell’attesa di vita alla nascita in Italia, con la pandemia, come certificato recentemente da Istat, è andata indietro in media quasi di un anno e le differenze nelle Regioni sono evidenti, con la prima fase del Covid che ha abbassato l’asticella soprattutto nelle Regioni del Nord. In generale in Italia si sono persi in media circa 9 mesi.
     
    Ma i problemi non si fermano qui. E a metterli in evidenza è l’Osservatorio permanente sullo stato dell’assistenza ai pazienti NON Covid-19 lanciato con il terzo Rapporto di Salutequità, Organizzazione indipendente per la valutazione della qualità delle politiche per la salute, fondata e presieduta da Tonino Aceti, attuale portavoce della Fnopi e per anni alla Guida del Tribunale dei diritti del malato di Cittadinanzattiva, dedicato alla “Trasparenza e accesso ai dati sullo stato dell’assistenza ai pazienti NON Covid-19”.


  • pharmastar.it

    Fenilchetonuria: indispensabile fare network, a livello nazionale ed europeo

    L'evento istituzionale, organizzato da OMaR, ha raccolto le istanze dei pazienti PKU e dei clinici: formazione, risorse, standard nazionali e mobilità in Italia e Europa

    Martedi 23 Marzo 2021

    In Italia la Fenilchetonuria (PKU), considerate tutte le varianti, colpisce 1 bambino ogni 2.581 nati. Interessa circa 50.000 persone nel mondo ed è fra le malattie rare la più diffusa nel nostro Paese. Sottoposta a screening neonatale di massa dal 1974 (dal 1992 in tutto il territorio nazionale) oggi non è più una patologia solo pediatrica: grazie alla diagnosi precoce e a una corretta terapia (una rigida dieta con ridotto apporto di fenilalanina) con la PKU si diventa adulti con normali capacità intellettive e funzioni adattive. Se dunque è vero che sono stati compiuti negli anni passi da gigante, le questioni irrisolte sono ancora molte.


  • ansa.it

    Primo 'pianto' in provetta da ghiandole lacrimali coltivate

    Aiuterà a sviluppare terapie per disturbi come l'occhio secco

    Redazione ANSA 16 marzo 2021  :34
    In rosso le lacrime prodotte da una ghiandola lacrimale di topo coltivata in provetta (fonte: Y. Post, Hubrecht Institute) © Ansa

    “La sfida è stata quella di indurre gli organoidi a piangere, dato che questo è il tratto distintivo delle ghiandole lacrimali”, spiega Marie Bannier-Hélaouet dell'Hubrecht Institute. “Abbiamo dovuto modificare il cocktail dei fattori di crescita in cui sono coltivati gli organoidi in modo da far maturare le cellule come quelle delle nostre ghiandole lacrimali capaci di piangere”.


  • pharmastar.it

    Leucemia linfoblastica acuta, CAR-T: profilassi della CRS con tocilizumab 'risk-adapted' fattibile senza ridurre l'efficacia

    Giovedi 11 Marzo 2021  Alessandra Terzaghi

    Nei pazienti con leucemia acuta pediatrica che devono sottoporsi alla terapia con cellule CAR-T (o, semplicemente, CAR-T), una profilassi della sindrome da rilascio di citochine (CRS) con tocilizumab adattata in base al rischio è fattibile ed efficace nel ridurre l'incidenza della CRS grave, senza minare l’efficacia delle CAR-T. Lo dimostra uno studio prospettico appena pubblicato sul Journal of Clinical Oncology (Jco) e coordinato da Stephen Grupp, uno dei ‘padri’ della terapia con CAR-T, della University of Pennsylvania (UPenn) di Philadelphia.

    Adottando la profilassi con tocilizumab, l'incidenza della CRS di grado 4 è risultata del 27% nei pazienti che avevano un carico tumorale elevato al basale (non meno del 40% di blasti tumorali nel midollo osseo), a fronte del 50% registrato in uno studio precedente di fase 1 su pazienti trattati con le CAR-T tisagenlecleucel, mentre l'incidenza è stata del 3,6% nei pazienti con basso carico tumorale, che sono stati trattati con le CAR-T senza effettuare la profilassi con tocilizumab.


  • pharmastar.it

    Artrite idiopatica giovanile, tocilizumab efficace sia sottocute che endovena

    Mercoledi 3 Marzo 2021  Nicola Casella 

     La somministrazione di tocilizumab sottocute assicura un’esposizione al farmaco e un profilo rischio beneficio che sono simili a quanto osservato con tocilizumab endovena in pazienti con artrite idiopatica giovanile (JIA). Queste le conclusioni di uno studio congiunto Italia-Usa, coordinato nel nostro Paese dal dott. Nicolino Ruperto (IRCCS Istituto Giannina Gaslini, Clinica Pediatrica e Reumatologia—PRINTO, Genoa, Italia) che sottolinea come la somministrazione sottocute dell’antagonista recettoriale di IL-6 renda possibile il ricorso ad una modalità di somministrazione alternativa di più facile impiego per i pazienti e i loro caregivers, potendo essere utilizzata in ambiente domiciliare.


  • cnr.it
    COMUNICATO STAMPA

    Una possibile nuova arma contro il tumore

    02/03/2021
    Ricercatori dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Irgb) in collaborazione con la University of Otago e l’Australian National University, hanno scoperto che componenti della via biochimica controllata da Wnt, una famiglia di glicoproteine, potrebbero essere un bersaglio terapeutico di composti anti-tumorali. Lo studio è stato sostenuto da Fondazione AIRC per la ricerca sul cancro e i risultati sono stati pubblicati sulla rivista eLife.

    Secondo i dati dell’Associazione italiana registri tumori (Airtum) in collaborazione con l’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom), si stima che in Italia nel 2020 siano stati diagnosticati circa 1.030 nuovi casi di tumore al giorno e che il numero totale proiettato sull’intero anno sia di oltre 376.000.
    In alcuni tumori si trovano mutazioni nei geni che codificano per il complesso proteico noto come coesina. “La coesina contribuisce a una corretta divisione cellulare, all’organizzazione tridimensionale del nucleo e alla regolazione dell’espressione genica”, spiega Antonio Musio, ricercatore dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Irgb), che ha condotto lo studio, in collaborazione con colleghi dell’University of Otago (Nuova Zelanda) e l’Australian National University (Australia). I risultati sono pubblicati sulla rivista eLife.


  • pharmastar.it

    Malattie rare, nella giornata mondiale UCB conferma e rilancia il suo impegno nella ricerca

    Venerdi 26 Febbraio 2021

    UCB si afferma a pieno titolo tra le aziende che operano in Italia e che sono impegnate per le persone affette da malattie rare. E proprio in occasione della Giornata Mondiale delle Malattie rare, che si celebrerà il prossimo 28 febbraio, l’azienda farmaceutica UCB ha confermato il suo sostegno non condizionato alla Campagna #TheRAREside, storie ai confini della rarità, il Social Talk voluto e realizzato da Osservatorio Malattie Rare (OMaR), che renderà omaggio alle storie di pazienti affetti da una malattia rara.


  • pharmastar.it

    Angioedema ereditario: parere positivo del Chmp per berotralstat, prima terapia orale

    Venerdi 26 Febbraio 2021  Redazione

    Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo che raccomanda l'approvazione di berotralstat per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età. Una volta approvato in via definitiva, sarà messo in commercio da BioCryst Pharmaceuticals con il marchio Orladeyo.

    Se approvato, il farmaco sarà la prima terapia orale, una volta al giorno, nell'Unione Europea per trattare i pazienti con HAE prevenendo attacchi ricorrenti.


  • pharmastar.it

    Miglioramenti inattesi nel controllo delle crisi epilettiche in pazienti farmacoresistenti. Quali strategie?

    Domenica 21 Febbraio 2021  Arturo Zenorini

    L’epilessia farmacoresistente (DRE) si presenta in circa un terzo dei pazienti. Una recente analisi retrospettiva nel “mondo reale” – pubblicata su “Seizure” – si è focalizzata su pazienti inaspettatamente responsivi ai farmaci anti-crisi (ASM). È emerso che uno switch tra diversi ASM e una politerapia razionale possono migliorare gli esiti.

    «Lo scopo di questo studio» spiegano i ricercatori, scritto da Patrick B. Moloney e Daniel J. Costello, entrambi dell’Ospedale Universitario di Cork (Irlanda) «era di determinare se i responder inaspettati all’ASM avessero caratteristiche cliniche distintive rispetto ai non responder persistenti in una coorte di pazienti adulti tuttora con DRE».


  • pharmastar.it

    Anemia falciforme, alt a due studi con terapia genica per sospetti casi di cancro 

    Sabato 20 Febbraio 2021  Redazione

    Bluebird bio ha interrotto due studi clinici di fase I/II e di Fase III condotti con la sua terapia genica per l’anemia falciforme dopo che un partecipante ha sviluppato la leucemia e i ricercatori hanno riferito che un altro ha una malattia simile al cancro del midollo osseo.

    Un paziente trattato cinque anni fa come parte del primo gruppo arruolato da Bluebird in uno studio di fase 1/2 è stato recentemente diagnosticato con leucemia mieloide acuta. Un altro partecipante allo studio, che è stato arruolato in un gruppo successivo di quel trial, è stato segnalato per aver sviluppato la sindrome mielodisplastica, il secondo caso del genere a verificarsi nei test della terapia genica dal 2018. Bluebird sta indagando per determinare la causa di entrambi gli eventi.


  • ansa.it

    Covid: staminali autologhe riparano lesioni ai polmoni

    Pubblicato case report, primo caso su un paziente italiano

    Silvana Logozzo ROMA 15 febbraio 2021 15:51
    Cellule staminali del sangue (fonte: Wellcome Images) © Ansa

    La somministrazione di cellule staminali autologhe (autotrapianto di cellule staminali) ad un paziente con forma clinica severa di polmonite interstiziale bilaterale da SARS-CoV2, prima del ricovero ospedaliero, e a più riprese nelle quattro settimane successive alla sua dimissione dall'ospedale, ha contribuito a determinare non solo una veloce negativizzazione all'esame del tampone molecolare, ma anche una totale regressione delle lesioni polmonari bilaterali a soli 40 giorni di distanza dall'esordio della malattia.


  • pharmastar.it

    Miastenia grave, minore somministrazione di corticosteroidi con un regime a rapida riduzione della dose

    Sabato 13 Febbraio 2021  Redazione

    Un regime di prednisone con rapida riduzione della dose (tapering) è risultato fattibile, ben tollerato e associato a buoni risultati in pazienti con miastenia grave generalizzata da moderata a severa. È quanto dimostrano i risultati di uno studio del MYACOR  Study Group, pubblicato su “JAMA Neurology”.

    «Il dosaggio del prednisone nel trattamento della miastenia grave da moderata a severa viene comunemente gradualmente aumentato a 0,75 mg/kg a giorni alterni e ridotto progressivamente quando viene raggiunto lo stato minimo di manifestazione» scrivono gli autori, guidati da Tarek Sharshar, del Sainte-Anne Hospital dell’Università di Parigi e dell’Institute Pasteur.

    Complicanze da un trattamento elevato e prolungato


  • pharmastar.it

    Sindrome di Dravet, fenfluramina efficace in add-on nelle crisi resistenti a regimi antiepilettici con stiripentolo

    Sabato 6 Febbraio 2021  Arturo Zenorini

    La fenfluramina ha dimostrato miglioramenti significativi nella frequenza mensile delle crisi convulsive (MCSF) nei pazienti con sindrome di Dravet (DS) le cui condizioni non erano sufficientemente controllate con regimi antiepilettici (AED) inclusivi di stiripentolo. È quanto risulta da uno studio pubblicato su “JAMA Neurology”.


  • askanews.it

    Gemelli Centro certificato per terapia genica rara distrofia retinica

    La prima ad essere approvata in Italia per questa patologia

    Mercoledì 20 gennaio 2021 - 15:23
    Gemelli Centro certificato per terapia genica rara distrofia retinica

     Roma, 20 gen. (askanews) – La Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS ha ottenuto la certificazione per la somministrazione di una terapia genica una tantum di Novartis, l’unica a essere approvata per il trattamento di una particolare forma di distrofia retinica ereditaria (legata a mutazioni genetiche di entrambe gli alleli del gene RPE65) fino a oggi non trattabile. Il via libera di AIFA alla rimborsabilità, che arriva dopo una lunga sperimentazione, dà una speranza a pazienti, bambini e giovani adulti, che fino a oggi sarebbero andati incontro a una perdita quasi totale della vista sin dalla tenera età.