Terapie innovative


  • ansa.it

    Luce e geni riattivano i neuroni, un uomo recupera in parte la vista

    Era cieco da 40 anni a causa di una malattia genetica

    Redazione ANSA  24 maggio 2021 18:29
    Rappresentazione artistica di una cellula nervosa attivata con la luce (fonte: statenews website, hayadan website, da Wikipedia) © Ansa

     Restituita parzialmente la vista a un uomo di 58 anni che da 40 era non vedente a causa di una malattia neurodegenerativa ereditaria, la retinite pigmentosa: è il primo risultato del genere ottenuto grazie all'optogenetica, la tecnica che utilizza impulsi di luce per controllare l'attività delle cellule, in precedenza modificate per rispondere agli stimoli luminosi. Il caso è pubblicato sulla rivista Nature Medicine dal gruppo dell'Università di Pittsburgh guidato da José Sahel e Botond Roska.

  • Salutequità, pazienti non Covid:  oltre 2 milioni di screening oncologici in meno e 13mila diagnosi mancate, +40% di rinuncia alle cure, ma l’ultima relazione sullo stato sanitario del Paese è ferma al 2013

    L'ultimo Report di Salutequità mette in evidenza che nel 2020 si sono drasticamente ridotte le cure ai pazianti non Covid ed è crollato l'accesso alle terapie innovative ma negli ultimi provvedimenti varati dal Governo non c'è traccia di programmi o risorse per il "rientro" alla normalità e mancano anche una serie di dati ufficiali accessibili pubblicamente, fondamentali per dimensionare il fenomeno  IL REPORT

    Tonino Aceti

    24 MAR - Effetto Covid: la Lombardia ha perso 2,4 anni di vita, il 10% di un’intera generazione. Ma la lancetta dell’attesa di vita alla nascita in Italia, con la pandemia, come certificato recentemente da Istat, è andata indietro in media quasi di un anno e le differenze nelle Regioni sono evidenti, con la prima fase del Covid che ha abbassato l’asticella soprattutto nelle Regioni del Nord. In generale in Italia si sono persi in media circa 9 mesi.
     
    Ma i problemi non si fermano qui. E a metterli in evidenza è l’Osservatorio permanente sullo stato dell’assistenza ai pazienti NON Covid-19 lanciato con il terzo Rapporto di Salutequità, Organizzazione indipendente per la valutazione della qualità delle politiche per la salute, fondata e presieduta da Tonino Aceti, attuale portavoce della Fnopi e per anni alla Guida del Tribunale dei diritti del malato di Cittadinanzattiva, dedicato alla “Trasparenza e accesso ai dati sullo stato dell’assistenza ai pazienti NON Covid-19”.


  • pharmastar.it

    Atrofia muscolare spinale: arriva in Italia la prima terapia genica. AIFA approva la rimborsabilità

    Mercoledi 10 Marzo 2021  Redazione

    L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA), riconoscendone la piena innovatività. L’approvazione della rimborsabilità sostituirà e supererà il programma di accesso anticipato regolato dalla Legge n. 648/96, estendendo il trattamento a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1 diagnosticati clinicamente e fino a 13,5 Kg e pazienti pre-sintomatici (e fino a 2 copie del gene SMN2).

    Considerato il carattere altamente innovativo e l’importante beneficio clinico per i pazienti, la terapia genica per la SMA era già stata approvata con procedura d’urgenza a maggio 2019 dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti e nel maggio 2020 dalla European Medicines Agency (EMA).


  • ansa.it

    Tumori: una nuova terapia affama le cellule cancerose

    E' in fase di sviluppo, crea una finta particella di colesterolo

    Redazione ANSA ROMA 01 febbraio 2021 16:23
     © ANSA

     (ANSA) - ROMA, 01 FEB - Mettere a dieta le cellule tumorali, dando loro l'illusione di mangiare uno cibi di cui sono più ghiotti, cioè il colesterolo, può essere una nuova arma di lotta al cancro se questo 'inganno' realizzato dalla medicina può innescare la loro distruzione.
    Ciò che appare al cancro come una particella carica di colesterolo può essere infatti, in realtà, una nanoparticella sintetica che si lega alle cellule tumorali e che le fa morire di fame.

        Questo è l'obiettivo di una nuova terapia sviluppata dai ricercatori della Northwestern Medicine i cui risultati sono stati pubblicati sul Journal of Biological Chemistry.


  • adnkronos.com

    Cancro, scoperto il 'tallone d'Achille'

    Studio internazionale pubblicato su Nature apre la strada per nuove terapie

    28 gennaio 2021 | 16.06
    alternate text
    Scoperto il 'tallone d’Achille' del cancro: una alterazione della struttura genetica delle cellule tumorali, la aneuploidia, che può essere un punto debole da utilizzare per colpire il tumore. Lo studio, condotto da un team internazionale di ricercatori, fra cui Stefano Santaguida e Marica Ippolito dell’Istituto europeo di oncologia (Ieo) e dell’Università Statale di Milano, è pubblicato su 'Nature'.

  • Linfoma a grandi cellule B, con le CAR-T axi-cel efficacia mantenuta a 4 anni. #ASH20

    Mercoledi 27 Gennaio 2021  Alessandra Terzaghi

    Il trattamento con una singola infusione delle cellule CAR-T axicabtagene ciloleucel (axi-cel) in pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B recidivante/refrattario mantiene la sua efficacia nel tempo, garantendo ai pazienti che rispondono un controllo della malattia a lungo termine. Lo dimostrano i dati di follow-up a 4 anni dello studio registrativo ZUMA-1, presentati in occasione del 62° congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH).

    L’analisi presentata al congresso evidenzia anche, nei pazienti che hanno mantenuto la risposta ad axi-cel per almeno 3 anni, il ripristino di un compartimento di cellule B normali e una clearance di cellule CAR-T funzionali, un fattore cruciale per la sicurezza a lungo termine delle terapie con CAR-T dirette contro l’antigene CD19, quali axi-cel.


  • ansa.it

    A Genova scoperta terapia per sclerosi multipla

    Studio del S. Martino. Focus su trapianto autologo di staminali

    Redazione ANSA GENOVA  
     © EPA


  • ansa.it

    Dal 2021 'super-farmaci' che dimezzano colesterolo

    Cardiologi, "Ogni anno potranno salvare 10.000 vite in Italia"

    Redazione ANSA ROMA 19 dicembre 2020 17:02 
    Nuovi farmaci per dimezzare il colesterolo © Ansa

    In Italia, ogni anno, per malattie cardiovascolari muoiono più 224.000 persone: di queste, poco meno di 50.000 sono imputabili al mancato controllo del colesterolo. Su oltre un milione di pazienti più ad alto rischio, più di 8 su 10 hanno valori di colesterolo superiori a quelli delle linee guida europee. Un problema sanitario che rischia di aggravarsi anche per i controlli di routine saltati a causa della pandemia di Covid-19 ma che potrebbe ridursi grazie all'arrivo di farmaci innovativi, in grado di controllare i livelli di colesterolo troppo alti anche nei pazienti che non riescono a farlo con le statine.


  • pharmastar.it

    La street art per parlare di emoglobinopatie, al via campagna Novartis

    Novartis promuove la campagna 'Blood Artists' che si rivolge a tutta la popolazione e in particolare ai giovani, per far comprendere attraverso la Street Art cosa vuol dire convivere con talassemia e anemia falciforme e quanto è grande il contributo che ognuno di noi può dare attraverso un semplice gesto, quello della donazione di sangue.

    Mercoledi 2 Dicembre 2020  Redazione

    Tre storie, tre protagonisti e tre artisti per sensibilizzare sulla talassemia e l’anemia falciforme, due patologie ereditarie del sangue che in Italia colpiscono migliaia di persone, e sull’importanza delle donazioni di sangue, che ancora oggi rappresentano una terapia salvavita per questi pazienti nonostante i progressi della ricerca scientifica e clinica.

    Con questo obiettivo Novartis promuove la campagna ‘Blood Artists’ che si rivolge a tutta la popolazione, e in particolare ai giovani, per far comprendere attraverso la Street Art cosa vuol dire convivere con queste patologie e quanto è grande il contributo che ognuno di noi può dare attraverso un semplice gesto, quello della donazione di sangue. Il progetto è in collaborazione con Avis (Associazione Volontari Italiani del Sangue), Fondazione Italiana “Leonardo Giambrone” per la Guarigione dalla Talassemia e Drepanocitosi, UNIAMO FIMR (Federazione Italiana Malattie Rare), United Onlus (Federazione Nazionale delle Associazioni per le Anemie Rare, le Talassemie e la Drepanocitosi) e con il patrocinio di SITE (Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie) e Fondazione For Anemia.


  •  COMUNICATO STAMPA  rarelab.eu

     “Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”: presentato il primo report sullo scenario delle CAR-T in Italia

     Milano, 3 novembre 2020 – È stato presentato oggi, nell’ambito del progetto “Cell Therapy Open Source”,il primo report sullo scenario delle CAR-T in Italia: l’ebook “Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”, scaricabile dal sito di Osservatorio Terapie Avanzate. Il progetto, che nasce dalla collaborazione di Gilead Sciences e Osservatorio Terapie Avanzate, ha l’obiettivo di creare un documento di discussione e riflessione ‘aperto’ – ossia in costante aggiornamento – sulle terapie cellulari; un punto di partenza di un percorso che consentirà di valutare i cambiamenti rivoluzionari generati dall’introduzione e dall’utilizzo di queste terapie in Italia. Il volume 1 – dedicato all’impatto delle terapie CAR-T su alcune tra le più gravi patologie oncoematologiche – ha ricevuto il patrocino di AIL, Gruppo di Lavoro F.A.V.O. Neoplasie Ematologiche e de La Lampada di Aladino Onlus.


  • ansa.it

    Scoperte cellule immunitarie che riparano le fibre nervose

    Viste nei topi, utili per future terapie

    Redazione ANSA 27 ottobre 2020 10:52 
    Globuli bianchi (fonte: Needpix) © Ansa

     Scoperta una nuova classe di cellule immunitarie, specializzate nel riparare le fibre nervose danneggiate da malattie neurologiche, come sclerosi multipla e sclerosi laterale amiotrofica (Sla), e da lesioni. Le cellule riparatrici sono state individuate nei topi nella ricerca condotta dall'Università del Michigan e dall'Università du Stato dell'Ohio e pubblicata sulla rivista Nature Immunology. Sebbene la scoperta sia avvenuta nei topi, secondo i ricercatori potrebbe essere il primo passo per andare a cercare cellule analoghe nell'uomo, aprendo in questo modo la strada a future terapie.

  • pharmastar.it

    Iperossaluria primaria, parere europeo per lumasiran, terapia basata sulla RNA interference


    Venerdi 16 Ottobre 2020  Redazione

    Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo raccomandando l'approvazione del lumasiran, un RNAi terapeutico sperimentale che ha come bersaglio l'idrossiacido ossidasi 1 (HAO1) mRNA - codifica della glicolata ossidasi (GO) - in sviluppo per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). Se approvato dalla Commissione Europea, lumasiran sarà commercializzato in Europa con il marchio Oxlumo.

  • pharmastar.it

    SMA, da nuove cure a diagnosi neonatale: è in atto una rivoluzione terapeutica

    Domenica 11 Ottobre 2020  Redazione  Paola Liverani

    L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia neuromuscolare rara, caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni. Di conseguenza, la patologia provoca debolezza e atrofia muscolare progressiva, che interessa, in particolar modo, gli arti inferiori e i muscoli respiratori.
    Di questa gravissima malattia e delle novità in terapia in grado di modificarne in maniera sostanziale il decorso si è parlato durante il webinar “Atrofia muscolare spinale: storia clinica e rivoluzione terapeutica”, tenutosi lo scorso 29 settembre. Facciamo il punto dei tanti temi trattati.

  • pharmastar.it

    Atrofia muscolare spinale, stiamo assistendo a una  rivoluzione terapeutica

    Martedi 29 Settembre 2020  Redazione

    Un momento di svolta senza precedenti per il trattamento dei pazienti con atrofia muscolare spinale. Se fino a pochi anni fa, parlare della SMA significava parlare di una malattia per la quale non c’era alcuna speranza, negli ultimi anni stiamo assistendo a una vera e propria rivoluzione terapeutica che consente e consentirà sempre di più di cambiare la storia clinica della patologia.

    Se ne è parlato oggi durante il webinar organizzato da FamiglieSMA, in collaborazione con l’Osservatorio Malattie Rare e con il contributo non condizionato di Novartis Gene Therapies. L’evento è stata l’occasione per fare il punto sulle attuali soluzioni terapeutiche nei confronti di una patologia che rappresenta ancora oggi la prima causa genetica di morte infantile nel mondo.

    È una patologia neuromuscolare rara e complessa, che colpisce un neonato su diecimila nati vivi nel nostro Paese e può compromettere l’acquisizione delle capacità motorie, della respirazione e della deglutizione. La SMA, infatti, colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che dal midollo spinale, inviano gli impulsi dal sistema nervoso centrale ai muscoli.

  • pharmastar.it

    Beta talassemia e anemia falciforme, dati preliminari promettenti per CTX001, terapia basata sull'editing genomico. #EHA2020

    Giovedi 23 Luglio 2020  Elisa Spelta

    Il farmaco sperimentale CTX001, costituito da cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate tramite la tecnica di editing genomico CRISPR/cas9, ha dato prove di efficacia negli studi di fase 1/2 CLIMB-111 e CLIMB-121, condotti rispettivamente in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa.

    I risultati degli studi sono stati presentati al convegno annuale della European Hematology Association (EHA), che quest’anno si è tenuto in modalità virtuale a causa dell’emergenza Covid-19.

  • cordis.europa.eu

    Come caratterizzare l’identità cellulare attraverso il sequenziamento dell’RNA monocellulare

    Ricercatori finanziati dall’UE hanno sviluppato un metodo per valutare accuratamente gli effetti dei farmaci specifici delle cellule sul tessuto pancreatico isolato, il che può aiutare a sviluppare terapie farmacologiche mirate per il trattamento del diabete di tipo 1.

    PROGRESSI SCIENTIFICI   Ultimo aggiornamento: 5 Giugno 2020
    © nobeastsofierce, Shutterstock

    La comprensione del corredo genetico delle singole cellule è fondamentale per determinare come queste si differenziano in condizioni come il cancro e i disturbi immunitari e metabolici. Negli ultimi anni si è assistito ad un crescente interesse per i bersagli terapeutici degli acidi ribonucleici (RNA), un intermediario chiave nell’espressione delle informazioni genetiche, grazie al loro ruolo centrale nei processi biologici. Parzialmente sostenuto dai due progetti finanziati dall’UE CHROMABOLISM ed EpigenomeProgramming, un team di ricercatori ha sviluppato una tecnica per analizzare più precisamente l’effetto di specifici farmaci sul tessuto pancreatico isolato utilizzando un raffinato metodo di sequenziamento dell’RNA monocellulare. I ricercatori hanno pubblicato il loro studio sulla rivista «Genome Biology».


  • comunicato stampa Biogen

    Nuovi dati su nusinersen confermano efficacia e sicurezza nel lungo periodo su un ampio spettro di pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA)

    • Il trattamento con nusinersen ha migliorato o stabilizzato la funzionalità motoria in diverse popolazioni di pazienti, inclusi i giovani adulti
    • Il profilo di sicurezza di nusinersen nel lungo periodo si è dimostrato coerente su un ampio spettro di età e di tipi di SMA
    • I nuovi dati si aggiungono alla rilevante quantità di evidenze che dimostrano il beneficio clinicamente significativo di nusinersen in infanti, bambini  e nei giovani adulti sottoposti al trattamento per un periodo fino a sei anni e mezzo

    Milano – 20 maggio 2020 – Biogen ha presentato nuovi dati sul programma di sviluppo clinico di nusinersen, condotto su un ampio spettro di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA), dai quali emerge un’ulteriore conferma dell’efficacia e della sicurezza a lungo termine del farmaco. Questi nuovi dati sono stati selezionati per essere presentati in occasione della 72a edizione del congresso annuale della American Academy of Neurology (AAN) e saranno consultabili online sulla piattaforma virtuale 2020 AAN Science Highlights.


  • askanews.it

    Dall’Enea nuovo composto per trattamento malattia genetica rara

    Progetto con azienda IGEA per la cura della Glicogenosi di tipo 3

    Martedì 7 aprile 2020 - 12:26
    Dall’Enea nuovo composto per trattamento malattia genetica rara

    Roma, 7 apr. (askanews) – L’ENEA sta sviluppando insieme a IGEA, azienda modenese leader nel campo della biofisica clinica una nuova terapia genica sicura e a basso costo per curare una malattia genetica molto rara come la Glicogenosi di tipo 3 (GSDIII). Il progetto, denominato ‘STEG 3’, è incentrato sullo sviluppo di una strategia molecolare brevettata dall’Agenzia insieme all’Associazione Italiana Glicogenosi (AIG) e, per la sua valenza, è stato inserito nella graduatoria delle iniziative finanziate attraverso lo speciale Fondo interno di “Proof of Concept” creato da ENEA con l’obiettivo di avvicinare al mercato tecnologie innovative in partnership con imprese interessate. In questo caso il finanziamento sarà di circa 96.300 euro di cui 43.500 sostenuti dall’Agenzia.


  • pharmastar.it

    Immunoterapia, pembrolizumab promettente in alcuni tumori rari avanzati


    Mercoledi 1 Aprile 2020  Alessandra Terzaghi

    L’immunoterapia con pembrolizumab ha mostrato un’attività antitumorale incoraggiante e un profilo di tossicità favorevole in uno studio di fase 2 che ha coinvolto pazienti con tumori rari in stadio avanzato. I risultati del lavoro, pubblicato da poco sul Journal for ImmunoTherapy of Cancer, pongono le basi per un'ulteriore valutazione del farmaco in queste popolazioni di pazienti.

    L’anticorpo monoclonale pembrolizumab, un inibitore del checkpoint immunitario PD1, è stato valutato in pazienti affetti da carcinoma cutaneo a cellule squamose (SCC), carcinoma adrenocorticale (ACC), carcinoma di origine primaria sconosciuta (CUP) o paraganglioma-feocromocitoma.

  • pharmastar.it

    Amaurosi congenita di Leber, entra in clinica il primo farmaco basato su editing genomico (CRISPR)

    Domenica 8 Marzo 2020  Redazione

    Allergan e Editas Medicine hanno annunciato che un paziente arruolato nello studio di fase I BRILLIANCE ha iniziato il trattamento con una terapia sperimentale (EDIT-101) basata sulla tecnologia di editing genomico CRISPR e utilizzata per la cura della amaurosi congenita di Leber 10 (LCA10). Quest’ultima è una malattia genetica che colpisce la retina, provocando cecità o grave danneggiamento della vista, fin dall’infanzia.