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    Malattie rare, per emofilia A acquisita nuova opzione terapeutica misurabile

    Garantisce migliore qualità vita pazienti

    La medicina di precisione in campo anche per l'emofilia A acquisita. E' la novità emersa al simposio realizzato con il contributo di Shire "Verso un mondo senza Malattie rare, per emofilia A acquisita nuova opzione terapeutica misurabilesanguinamenti attraverso la medicina di precisione: e' un obiettivo oggi possibile?", a Bologna nel corso del convegno annuale dell'Associazione italiana centri emofilia (Aice) dedicato a questa patologia "Emofilia 2016: tra esperienze, evidenze ed innovazione".

    Arriva, dunque, una buona notizia contro l'emofilia A acquisita, la forma più rara, grave e resistente dell’emofilia, con un caso su 2 milioni, circa una novantina di malati in Italia l'anno. Grazie a un nuovo 'fattore anti-emofiliaco ricombinante di origine porcina' sviluppato per il trattamento degli episodi emorragici è oggi possibile un sensibile miglioramento anche per questi pazienti più 'unici' che rari. Il farmaco rappresenta il primo trattamento misurabile per l'emofilia A acquisita.

    "Finora non era possibile una medicina di precisione per questa patologia e non esistevano terapie misurabili - spiega Maria Elisa Mancuso, dirigente medico Centro emofilia Milano - Il tutto in un quadro già piuttosto complesso in cui la diagnosi è spesso disconosciuta o arriva molto in ritardo con gravi problematiche per il paziente. Oggi abbiamo invece un nuovo farmaco specificamente progettato per consentire ai medici di monitorare la risposta al trattamento attraverso la misurazione dei livelli di attività del Fattore VIII".

     Fino a oggi, il problema non veniva risolto ma solo tenuto sotto controllo. Infatti, evidenziano gli esperti, il trattamento dei sanguinamenti nei pazienti con emofilia A acquisita prevedeva l’utilizzo clinico degli agenti bypassanti, che però solo in maniera parziale garantivano una risposta e spesso determinavano la resistenza ai fattori di coagulazione sostituiti.

     In uno studio clinico di Fase II/III, il nuovo fattore ricombinante di origine porcina ha dimostrato l'efficacia nel controllo di gravi episodi emorragici in 28 persone con emofilia A acquisita. In base ai dati ottenuti nella sperimentazione, il 100% dei pazienti trattati con il farmaco ha evidenziato una risposta favorevole e un miglioramento clinico a 24 ore di distanza dall'infusione iniziale.

     "Questa opzione terapeutica ricombinante di origine porcina per l'emofilia A acquisita - conclude l'ematologa - offre un significativo vantaggio per i medici impegnati nel trattamento di questa complicata malattia, consentendo loro di monitorare i livelli di attività del fattore VIII e di regolare la terapia in base alla risposta dei pazienti".

     Emofilia, migliore qualità vita grazie a medicina di precisione


    Fonte adnkronos.cpm
    URL http://www.adnkronos.com/salute/medicina/2016/10/28/malattie-rare-per-emofilia-acquisita-nuova-opzione-terapeutica-misurabile_OV2vzZif3VuaNUXHL3QIWL.html?refresh_ce

  • Farmaci malattie rare, profitti esagerati?

    di Maurizio Paganelli

    Mentre a Milano si è appena concluso un incontro dedicato all'importanza dell'associazionismo nelle malattie rare (“Quando l’unione fa la forza": promosso dall'Associazione Onlus “Un Respiro di Speranza” sulla fibrosi polmonare idiopatica) su PlosOne appare un interessante articolo sulplos mercato e gli interessi che ruotano proprio intorno alle "Orphan drugs" (farmaci orfani), i medicinali per le malattie rare. Si parla quindi di vari e consistenti incentivi economici e di facilitazioni accordate dai governi alle imprese, tra cui brevetti della durata di 10 anni. Occorre subito dire che una malattia è considerata rara "quando la sua prevalenza, intesa come il numero di caso presenti su una data popolazione, non supera (...) 5 casi su 10.000 persone. Il numero di malattie rare conosciute e diagnosticate oscilla tra le 7.000 e le 8.000..."(fonte Ossevatorio Malattie Rare). E' ovvio e ragionevole che incentivi governativi siano essenziali per la ricerca e per convincere i privati ad investire su medicinali, spesso salvavita, che hanno uno scarsissimo mercato.

    Ma la nuova ricerca (Bangor University e università di Liverpool), punta i riflettori sugli enormi profitti, sulla politica degli incentivi e sugli alti prezzi di questi farmaci. Così lo studio scopre che le aziende che investono nei farmaci orfani sono 5 volte più redditizie delle altre farmaceutiche e hanno un valore di mercato più alto del 15%. Lo studio ha analizzato le performance di 86 aziende che producono circa 200 farmaci orfani comparate con 258 aziende che non producono farmaci orfani. Scrive Dyfrig Hughes, professore di farmacoeconomia del Centre for Health Economics & Medicines Evaluation alla Bangor University's School of Healthcare Sciences: "Il nostro lavoro conferma precedenti preoccupazioni intorno ad aziende che fanno profitti eccessivi e lo fanno fissando prezzi molto alti per le terapie delle malattie rare". Vengono fatti alcuni esempi: per la fibrosi cistica, approvato nel 2015 in Italia per 9 specifiche mutazioni genetiche, il Kalydeco (Ivacaftor della Vertex, azienda Usa che ha solo questo medicinale approvato) costa in Gran Bretagna 14mila sterline (16 mila euro) a paziente ogni mese. Tra i 10 farmaci più costosi nel mondo, e solirisconsiderato il più costoso, c'è un farmaco orfano come il Soliris (eculizumab, un anticorpo monoclonale, quasi l'unico prodotto dell'azienda Alexion con base negli Usa) che ha un costo di 340,000 sterline (più di 380mila euro) per paziente ad anno che è indicato per due forme rare di malattie, emoglobinuria parossistica notturna, EPN e sindrome emolitico uremica atipica, SEUa. Sul Soliris vi sono da tempo contestazioni e iniziative anche degli Stati di rompere il monopolio brevettuale o abbassare i prezzi rimborsati (vedi il Canada e l'Olanda). In Italia i costi sono, a fiala, tra i 4600 e i 7500 euro (prezzo al pubblico) e il costo a paziente/anno non si discosta dai 380 mila euro. Questo farmaco, il cui brevetto scade nel 2017, ha generato "un fatturato di più di 6 miliardi di dollari nell’arco degli ultimi otto anni". L'intero mercato globale dei farmaci orfani si prevede raggiungerà entro il 2020 la cifra di 144 miliardi di sterline (166 miliardi di euro). "Esiste un preoccupante trend di escalation dei prezzi per i farmaci orfani", sottolinea Hughes, "mentre ci si può attendere prezzi più alti del normale, le nostre conclusioni mostrano che le aziende stanno guardando ai farmaci orfani come una vera opportunità di profitto. Allo stesso modo gli investitori, come mostra il più alto valore nel mercato azionario delle aziende di farmaci per malattie rare", conclude l'esperto. dollarifarmaVarie le raccomandazioni alla fine dello studio: "cambiare la politica degli incentivi, chiarire la definizione di "farmaco orfano"  e fare una distinzione tra medicinali per malattie rare e quelli che potenzialmente salvavita, differenziare tra farmaci per una sola specifica condizione (spesso per ultra rare malattie ereditarie) e quelle utilizzabili per varie malattie". Maggiore attenzione andrebbe poi data al rapporto costo-beneficio, non sempre chiaramente e sempre rispettato.

     

     

     


    Fonte apiccoledosi.blogautore.repubblica.it
    URL http://apiccoledosi.blogautore.repubblica.it/2016/10/24/farmaci-malattie-rare-profitti-esagerati/



  • ANSA > Salute e Benessere > Speciali ed eventi > Salute: policitemia vera, malattia rara da 1.000 casi anno

    Salute: policitemia vera, malattia rara da 1.000 casi anno

    Avanzano nuovi farmaci, capostipite Ruxolinitib atteso in Italia

    21 ottobre, 13:10
    Salute: policitemia vera, 20-30% malati a rischio trombosi
    Salute: policitemia vera, 20-30% malati a rischio trombosi
     

    RIMINI, 20 OTT - Una malattia rara che vede manifestarsi circa 1.000 nuovi casi all'anno sul territorio italiano e che ha un'incidenza intorno ai 2-3 ogni 100.000 abitanti. E' la policitemia vera, malattia mieloproliferativa, riconosciuta, dal 2008, come neoplasia tumorale e uno degli argomenti trattati nell'ambito del XIV Congresso nazionale di Sies, la Società Italiana Ematologia Sperimentale in corso al Palacongressi di Rimini e che vede 600 partecipanti all'assise e 100 relatori.
    Una patologia dovuta ad una alterazione delle cellule del midollo osseo che porta ad una proliferazione incontrollata di alcune cellule del sangue - in questo caso prevalentemente i globuli rossi - che ha carattere cronico, ossia a decorso lento e progressivo. Per diagnosticarla e valutare il suo andamento, due sono i valori fondamentali che vengono presi in considerazione e che si ricavano dall'esame del sangue: l'emoglobina e l'ematocrito.
    La policitemia vera, ha osservato a margine del Congresso riminese Alessandro Maria Vannucchi, professore associato di Ematologia dell'Università degli Studi di Firenze, "viene considerata ancora tra le malattie rare il che significa che ha un'incidenza più o meno attorno ai 2-3 ogni 100.000 abitanti per anno. Certamente quello che possiamo dire è che è una malattia la cui prevalenza sta aumentando perché adesso siamo in grado di fare diagnosi molto più precocemente ma anche soprattutto perché siamo in grado di gestirla meglio e quindi la sopravvivenza dei pazienti è decisamente allungata rispetto al passato".
    E questo grazie anche all'utilizzo di nuovi farmaci su cui ha influito, e non poco, la ricerca italiana. I pazienti definiti a basso rischio ricevono, come trattamenti iniziali salassi e aspirina a basse dosi, mentre ai pazienti ad alto rischio trombo embolico ai salassi e alla terapia antiaggregante si affianca una terapia di 'prima linea' con Idrossiurea.
    Ora a questi trattamenti, si aggiungono nuovi farmaci basati sulla scoperta della mutazione del gene JAK2, avvenuta nel 2005 grazie anche al contributo di ricercatori italiani e in grado di colpire in maniera molto selettiva le cellule: capostipite di questa nuova classe di farmaci, è il Ruxolitinib.
    Trattamento individuato, ha spiegato a margine del Congresso di Sies Francesco Passamonti, direttore dell'Ematologia dell'ospedale di Circolo di Varese e professore di ematologia all'Università degli Studi dell'Insubria anche alla luce di "due grandi studi che si chiamano Response e Response - e che hanno "dimostrato che abbiamo un farmaco per i malati che hanno la resistenza e l'intolleranza all'idrossiurea. Un farmaco - ha aggiunto riferendosi al Ruxolitinib - che ha già l'indicazione in Stati Uniti e in Europa e pensiamo che possa essere a breve anche disponibile per i pazienti italiani".
    I quali, tra i rischi principali, corrono quello di malattie tromboemboliche visto che l'aumento del numero di globuli rossi e della percentuale di ematocrito, rende il sangue meno fluido con l'aumento del pericolo di trombosi.
    La policitemia vera, ha argomentato ancora Passamoni, "è una malattia rara e quindi ha tutti i problemi delle malattie rare, però per fortuna abbiamo identificato le basi molecolari di questa malattia: adesso potremmo avere disponibile anche in Italia questo farmaco, il Ruxolitinib, che potrebbe veramente cambiare un po' la storia di questi malati".


    Fonte ansa.it/
    URL https://www.ansa.it/saluteebenessere/notizie/rubriche/speciali/2016/10/20/salute-policitemia-vera-20-30-malati-a-rischio-trombosi_b80e985e-68ab-4819-aa88-262c332e71d0.html

  • Aifa. Online il Bando 2016 per la ricerca indipendente

    idianosanita.it  20 ottobre 2016

    Aifa intende premiare progetti di eccellenza, che riescano a combinare le potenziali ricadute sul sistema sanitario con l’innovazione scientifica e metodologica, sia nel disegno di studio che nello svolgimento del progetto, anche con una potenziale integrazione di aspetti afferenti a più aree. Le domande potranno essere presentate dal 31 ottobre al 5 dicembre prossimi. IL BANDO

     

    20 OTT - "È con enorme soddisfazione - ha dichiarato il Direttore Generale Aifa Luca Pani - che, come uno degli ultimi atti del mio mandato, ho l’opportunità di pubblicare prima della fine di ottobre, come avevamo promesso con il Presidente Melazzini, il bando sulla ricerca indipendente 2016”.

     "La ricerca indipendente - spiega il Presidente Aifa Mario Melazzini - è una grande opportunità per il Servizio Sanitario Nazionale e uno strumento prezioso per indagare aree di minore interesse per la ricerca profit, come quelle delle malattie rare, della medicina di genere e delle cosiddette popolazioni "fragili", tra cui ad esempio gli anziani, i bambini, le donne in gravidanza. Ci attendiamo progetti mirati, in grado di produrre in tempi brevi evidenze scientifiche che abbiano significative ricadute regolatorie".

    L’Agenzia Italiana del Farmaco rende disponibile sul portale istituzionale il testo del Bando 2016 per la ricerca indipendente, approvato dal Consiglio di Amministrazione dell’Aifail 13 ottobre e pubblicato oggi sulla Gazzetta Ufficiale. Il bando individua tre aree tematiche, ritenute d’interesse rilevante, su cui presentare i progetti di studio: le malattie rare, le popolazioni fragili e la medicina di genere.

     Come si legge nel bando, infatti, "scopo principale della ricerca indipendente sui farmaci finanziata da Aifa è generare evidenze con impatto significativo sul Sistema Sanitario Nazionale e sull’appropriatezza d’uso dei farmaci, anche in un’ottica di sostenibilità del sistema, garantendo adeguate ricadute regolatorie dei risultati scientifici. A tal fine, è criterio fondamentale che i progetti di studio forniscano risposte mirate in tempi che rendano attuali tali evidenze".

    Per questo motivo, Aifa è particolarmente interessata a finanziare progetti di studio che siano in grado di fornire risposte mirate in tempi che rendano attuali tali evidenze e che siano in grado di integrare in maniera efficace quelle già disponibili. Nell’ambito di tali tematiche, Aifa intende quindi premiare progetti di eccellenza, che riescano a combinare le potenziali ricadute sul sistema sanitario con l’innovazione scientifica e metodologica, sia nel disegno di studio che nello svolgimento del progetto, anche con una potenziale integrazione di aspetti afferenti a più aree.

    Saranno valutati esclusivamente progetti di studi clinici interventistici e studi osservazionali con durata non superiore ai 36 mesi, mentre non saranno accettati studi basati su metanalisi o revisioni sistematiche. Per la presentazione delle domande si dovrà accedere al sistema attivo sul sito Aifa a partire dal 31 ottobre 2016 fino alle ore 18.00 del 5 dicembre 2016.

    20 ottobre 2016


    Fonte quotidianosanita.it
    URL http://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=44199

  • Dal governo

    Aifa, Melazzini nuovo direttore generale al posto di Pani

    di r.tu.

    19 ottobre 2016
     
    Anteprima. Sarà il professor Mario Melazziniil nuovo direttore generale dell'Aifa, in sostituzione dell'uscente Luca Pani. L'indicazione abbastanza a sorpresa, anche perché Melazzini è presidente della stessa Agenzia italiana del farmaco dal 23 dicembre scorso, è arrivata oggi sul tavolo delle Regioni dalla ministra Beatrice Lorenzin, a cui spetta la nomina. Ai governatori spetta un semplice parere. A questo punto, è chiaro, si aprirà anche la partita per la successione di Melazzini alla presidenza Aifa. A Melazzini il compito di guidare l'Agenzia in una fase delicatissima, contrassegnata anche dall'irrompere della nuova governance del farmaceutico, quanto meno di quella che farà parte della manovra 2017.

     

     

    Il curriculum di Melazzini

    Mario Melazzini, medico, specialista in Ematologia generale Clinica e Laboratorio; ricercatore in ambito onco-ematologico.

    È stato Direttore del DH Oncologico dell’Istituto di Pavia della Fondazione Salvatore Maugeri I.R.C.C.S; Direttore dell’Istituto di Milano della Fondazione Salvatore Maugeri I.R.C.C.S; Professore a contratto dell'Università degli Studi di Pavia - Facoltà di Medicina e Chirurgia; Direttore della S.C. Continuità assistenziale ospedale-territorio Azienda Ospedaliera - Ospedale Niguarda Ca’ Granda Milano; Direttore  Programmazione Sanitaria e Sviluppo Piani di Regione Lombardia.

    Nel 2003 gli è stata diagnosticata la Sclerosi Laterale Amiotrofica.

    E’ stato Assessore alla Sanità, Assessore alle Attività produttive, ricerca e innovazione, Assessore all’Università, Ricerca e Open Innovation di Regione Lombardia.

    È Membro del Comitato Tecnico Sanitario del Ministero della Salute e Presidente della Commissione per la Ricerca Sanitaria del Ministero della Salute, Sezione C).

    E’ Presidente di Fondazione Aurora Onlus per il Centro Clinico Nemo Sud presso l'Azienda Ospedaliera universitaria Policlinico 'G. Martino' di Messina e Direttore Scientifico del Centro Clinico NeMo di Fondazione Serena Onlus presso l'Azienda Ospedaliera Niguarda di Milano.

    E’ stato Presidente della Commissione Ministeriale sulle Malattie Neuromuscolari presso il Ministero della Salute con attività di organizzazione e coordinamento e Membro del Gruppo di lavoro sulla Riabilitazione con il compito di aggiornare, in collaborazione con le Regioni, le linee guida per le attività di riabilitazione, presso il Ministero della Salute.

    E’ stato Coordinatore e Responsabile Scientifico del Gruppo di Approfondimento Tecnico per le Politiche per le Persone con Disabilità, della Regione Lombardia.

    E' stato  Presidente Nazionale sia di AISLA Onlus (Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica) che di AriSLA Fondazione italiana per la ricerca sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica.

    E’ stato inoltre Segretario Nazionale FISH (Federazione Italiana superamento Handicap).

    Ha pubblicato numerosi articoli di carattere scientifico ed è autore di diversi libri legati alla sua esperienza di medico e paziente.

    Informazioni su cv, compenso ed indennità


    Fonti ww.sanita24.ilsole24ore.com e AIFA
    URL http://www.sanita24.ilsole24ore.com/art/dal-governo/2016-10-19/aifa-melazzini-nuovo-direttore-generale-posto-pani-134637.php?uuid=ADOLsMfB
    URL http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/il-presidente-del-consiglio-di-amministrazione-prof-mario-melazzini

     
     
  • R.it BLOG

     Aifa e la determina scomparsa

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    Una determina molto sofferta. Si tratta dell'atto dell'Aifa sull'equivalenza terapeutica, quello che dovrebbe permettere alle Regioni di mettere a gara tra loro farmaci con principi attivi differenti ma con la stessa indicazione e senza che esistano studi di superiorità. Ovviamente poter procedere con bandi in cui si mettono in competizione prodotti diversi ma dai risultati simili sulle stesse patologie porterebbe a un risparmio, e ovviamente l'industria non vede di buon occhio l'atto, anzi lo osteggia apertamente visto che tempo fa ha minacciato di fare ricorsi su ricorsi. Il direttore uscente di Aifa, Luca Pani, aveva pubblicato la determina il 31 marzo scorso per poi sospenderla nel giro di pochi giorni. Si è deciso a causa delle criticità "da pià parti e notiziate anche al ministero della Salute", prendendosi tempo per valutare la situazione. L'atto però è richiesto da una legge del 2012 dell'allora ministro Balduzzi e l'Aifa difficilmente lo potrà ritirare: a novembre sarà necessario prendere una decisione definitiva. Pani è in uscita e probabilmente si lascerà alle spalle questa storia piuttosto scomoda. Da una parte l'esigenza del sistema di contenere i costi mantenendo il miglior livello di cura possibile per i pazienti, dall'altra l'industria che vuole fare profitti e muove le sue pedine. Giusto oggi Federanziani, una della associazioni di pazienti più attive, che riceve contributi economici importanti dal mondo dell'industria farmaceutica, si è schierata chiedendo il ritiro di questa determina, dopo essere andata a parlare direttamente con il presidente dell'Agenzia del farmaco Mario Melazzini.

     

    Attenzione, non parliamo di una novità assoluta. Già da qualche anno in Italia si facevano gare per equivalenza terapeutica. C'erano Regioni che attraverso un bando sceglievano quale farmaco usare, ad esempio per contrastare il colesterolo, tra i tanti presenti sul mercato con gli stessi effetti. Ovviamente il vincitore copriva solo una certa percentuale di fabbisogno, perché si lasciava comunque la possibilità (per circa il 20-30% dei pazienti) di avere una terapia diversa sulla base dell'attestazione del medico. La legge Balduzzi ha delegato all'Aifa il compito di stabilire i criteri in base ai quali i farmaci diversi possono essere considerati equivalenti. Ma l'Aifa adesso, o meglio da quattro anni, deve fare la determina.

     

    A breve si capirà se le pressioni dell'industria e delle pedine che è in grado di muovere avranno la meglio su una legge e se l'Agenzia del farmaco, che attende nuovi vertici e con loro quindi un nuovo modo di lavorare, piegherà il capo oppure no.

     

    (Una postilla: vedo che i sindacati dei medici di famiglia si schierano per il ritiro della determina. Ma i farmaci presi in considerazione sono prevalentemente ospedalieri, non hanno a che fare quindi con quei professionisti)


    Fonte /bocci.blogautore.repubblica.it
    URL http://bocci.blogautore.repubblica.it/2016/10/19/aifa-e-la-determina-scomparsa/

     

  • Il presidente di Assogenerici Enrique HausermannIl presidente di Assogenerici Enrique Hausermann
     

    ROMA, 12 OTT - Senza farmaci equivalenti e biosimilari la spesa farmaceutica sarebbe più alta di 4 miliardi. Lo hanno affermato gli esperti all'assemblea pubblica di Assogenerici, che ha celebrato i 20 anni dalla loro introduzione in Italia.

    Secondo un rapporto di Ims Health tra il 2010 e il 2015 il prezzo medio dei farmaci con obbligo di prescrizione sul canale farmacia è diminuito del 15%, passando da 11 a 9,5 euro a confezione. Nonostante i vantaggi ci sono ancora molte differenze regionali sulle percentuali di adozione, con la Campania fanalino di coda e la provincia di Trento che è al primo posto, separate di 15 punti percentuali. In totale nel 2015 i pazienti hanno speso 980 milioni di euro per coprire la differenza di prezzo tra medicinale a brevetto scaduto e prezzo di riferimento. Il settore, ha sottolineato il presidente di Assogenerici Enrique Hausermann, continuerà a generare risparmi anche nel futuro, con le molecole che perderanno il brevetto tra il 2017 e il 2020 che potenzialmente faranno risparmiare 3,7 miliardi di euro.

    "Se nel nostro paese si è riusciti nel tempo a sostenere la spesa farmaceutica e a permettere l'adozione progressiva dell'innovazione - ha affermato -, lo si deve alla presenza di un settore, quello dei farmaci equivalenti e biosimilari, dinamico e competitivo. I maggiori oneri si sarebbero ripercossi anche sull'accesso alle cure: a titolo di esempio, grazie all'arrivo del Filgrastim biosimilare, dal 2006 al 2015 il numero dei pazienti che hanno potuto beneficiare del trattamento è aumentato del 53% e ancora, in un solo anno, l'infliximab biosimilare ha consentito di curare il 10% di malati in più".


    Fonte: ANSA
    URL: http://www.ansa.it/saluteebenessere/notizie/rubriche/speciali/2016/10/12/in-italia-farmaci-equivalenti-da-20-anni-miliardi-risparmi_bbb18319-e243-4316-bc0c-a712a8706e1a.html