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Amiloidosi: si va verso una riduzione dell'impatto socio-economico

Fino a non molto tempo fa, quando la malattia era poco nota e non esistevano farmaci dedicati, la diagnosi era difficile ei medici tendevano a sprecare le risorse per la cura di sintomi aspecifici. Oggi, anche grazie a nuovi strumenti, si va invece verso una migliore governance di questa malattia rara.

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  Difficile calcolare quanto l'amiloidosi da transtiretina impatto a livello socio-economico sul Servizio sanitario nazionale. Al momento infatti la prevalenza di questa patologia è ancora dubbia e l'unica certezza resta il fatto che si tratti di una malattia rara e che proprio per questo motivo avrà un peso totale contenuto sul sistema salute. Ben altre cifre insomma rispetto a malattie più diffuse. Come il cancro o la Bpco per esempio, ma non per questo meno importante per il singolo individuo.

Distinguere il “macro” dal “micro”

“Quando si parla di malattie rare bisogna distinguere molto chiaramente il discorso 'macro', sul Servizio sanitario nazionale in generale e il discorso 'micro' sul singolo individuo” spiega Patrizio Armeni Professore Associato di Pratica di Governo, Salute e Not for Profit presso la SDA Bocconi e coordinatore dell'Health Economics e HTA area del Cergas. “Se si considera il singolo, le ricadute socio-economiche vanno al di là dal sistema delle cure comprensivo, impattano sulla persona e riguardano il costo sociale. Questo vale in generale per tutte le malattie rare, amiloidosi inclusa”.

evitare gli sprechi

Nel caso dell'amiloidosi da transtiretina inoltre va considerato che fino a non poco tempo fa la malattia non era molto conosciuta e la diagnosi ancora molto complessa. Si arrivava a riconoscerla solo dopo molti anni e diversi tentativi. Il che significava spendere male le risorse economiche, seppur queste necessarie in quantità limitata.

L'amiloidosi infatti presenta numerosi sintomi aspecifici simili ad altre malattie, come quelli di tipo cardiaco (affaticamento, affanno e presenza di edema), gastrointestinale (diarrea, costipazione, nausea e sazietà precoce), neurologico (sindrome del tunnel carpale, neuropatia periferica e autonomica, debolezza e ipotensione ortostatica) o che riguardano i tessuti molli (stenosi lombare e rottura del tendine distale del bicipite). Tutte le manifestazioni che portare i clinici fuori strada, se non opportunamente formati sulla patologia. Per questo come riferito Armeni, è stata sprecata una certa quantità di risorse.

“La mancanza di un percorso diagnostico terapeutico appropriato – ha fatto sì che ai pazientiro prescritte terapie utili per la cura di un sintomo specifico, ma che non agivano sulla causa primaria della malattia”.

Ridurre l'impatto socio-economico

L'amiloidosi inoltre essendo una malattia rara che insorge in età adulta ha un impatto devastante a livello socio-economico per la persona che ne è affetta e la famiglia. Da una parte infatti i sintomi sempre più invalidi portano i pazienti ad avere un'autonomia ridotta, con ripercussioni sulla vita personale e lavorativa e dall'altra è spesso richiesto l'impegno di un caregiver a tempo pieno.

Oggi però la ricerca scientifica ha portato ai primi farmaci autorizzati proprio per l'amiloidosi, che consente di curare la malattia e cambiarne il decorso clinico, riducendone di conseguenza l'impatto sociale e in un certo senso anche economico. Per la prima volta infatti le risorse dedicate alle persone che ne soffrono sono investite bene, in linea con il bisogno del paziente e non utilizzate per cure sub ottimali. Soldi insomma, spesi meglio rispetto al passato.

“La consapevolezza serve sempre, non tanto per generare un risparmio in sé (considerando che un aumento delle diagnosi potrebbe portare anche una maggiore quantità di denaro dedicato a questa condizione ndr ), ma per evitare di sprecare le risorse” commenta Armeni. “Dal punto di vista del successo terapeutico questo significa un abbassamento sensibile di quella parte di costo sociale che grava sul paziente con amiloidosi, perché recuperare beneficio ha anche il vantaggio economico di essere una persona che sta meglio”.

Gli strumenti per una buona governance clinica  

Sempre per evitare sprechi di denaro e ridurre l'impatto socio-economico, negli anni inoltre è cresciuto anche il bagaglio di strumenti utili per ottenere una buona governance clinica dell'amiloidosi, contribuire a migliorare i tempi della diagnosi e la corretta gestione dei pazienti. Primo fra tutti la disponibilità di linee guida diagnostico-terapeutiche precise e gestione sulla presa in carico e la gestione complessiva del paziente con amiloidosi cardiaca, sottoscritte da società scientifiche ed esperti, validate a livello nazionale e internazionale, disponibili e accessibili per i medici.

Raccomandazioni che costituiscono la base per un secondo strumento altrettanto importante, i Pdta, stilati dalle singole Regioni. Oltre al Pdta ordinario per l'amiloidosi, però, secondo Armeni, per migliorare ulteriormente la gestione della malattia rara, servirebbero anche deviatori di processi ordinari che facciano inquadrare correttamente la diagnosi e far partire un Pdta adeguata.

I deviatori di percorso

“All'interno dei percorsi diagnostici terapeutici di malattie che hanno sintomi comuni all'amiloidosi, come lo scompenso, andrebbe inserito una sorta di check che faccia venire al clinico il sospetto che potrebbe anche trattarsi di tale malattia rara” raccomandata Armeni. “In questo modo il medico che ha in carico il paziente è portato a fare tutte le indagini necessarie. Con un Pdta specifico senza il controllo di altri processi diagnostici, o si conosce la malattia o si perde la possibilità di diagnosticarla” conclude l'esperto.

Homepage della rubrica 'Amiloidosi da transtiretina: tra ricerca e accesso'


Fonte: .aboutpharma.com/blog
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