L'accesso ai farmaci per l'amiloidosi tra tempi da ridurre e Lea da aggiornare

In Veneto è stato abolito il prontuario ospedaliero per accelerare la disponibilità dei farmaci che può essere una nuova opzione di cura per i pazienti. Questo avviene anche per le cure per l'amiloidosi da transtiretina. *CON IL CONTRIBUTO INCONDIZIONATO DI PFIZER

Le associazioni dei pazienti con amiloidosi lo avevano ribadito più volte ( anche ad AboutPharma  in una video intervista): è troppo lungo il tempo che intercorre tra l'autorizzazione di un farmaco da parte dell'Agenzia dei medicinali europea (Ema) e la sua effettiva disponibilità a livello regionale. Il disagio è tanto più grave nel caso di terapie innovative che rappresentano anche l'unica opzione di trattamento, come nel caso dei farmaci per l'amiloidosi da transtiretina.

Abolire il prontuario?

Il percorso di approvazione di un farmaco in Italia prevede che una volta arrivato il via libera dall'Ema, spetti all' Aifa autorizzarne l'immissione in commercio e infine alle Regioni inserirlo nei propri prontuari ospedalieri. Ciò può comportare ritardi anche di mesi. Ma non in Veneto, come racconta Paola Facchin, responsabile dell'Unità di Epidemiologia e Medicina di Comunità, Dipartimento di Salute della Donna e del Bambino dell'Università degli Studi di Padova e coordinatrice della Rete per le malattie rare Regione Veneto. Qui il prontuario è stato abolito dagli ospedali. “Nel momento in cui l'Aifa pubblica la sua determina, il nostro sistema informativo per le malattie rare, attraverso il quale i Centri possono prescrivere tutti i trattamenti, viene aggiornato e dopo due giorni il farmaco è disponibile”.

Ritardo nella presa in carico 

Per Paola Facchin, quindi, nel caso dei farmaci per l'amiloidosi da transtiretina, non c'è stato di fatto un ritardo di accesso al farmaco nella Regione Veneto e, in generale, essendo tutti e tre i medicinali oggi disponibili in fascia H ( ospedaliera) e compresi nei Lea, i pazienti che posseggono i requisiti possono essere trattati senza limitazione. La difficoltà di accesso alle cure può riguardare piuttosto altri trattamenti sintomi o di supporto alle funzioni che possono essere inclusi nella presa in carico del malato e che, in parte, possono non essere all'interno dei Lea.

“Possono avere ritardi dovuti all'atto formale per designare le unità operative che prescrivono il nuovo farmaco e organizzare il sistema di dispensazione (anche in Veneto), indicando il percorso delle valutazioni da fare per reclutare i pazienti. Ma ciò richiede massimo un mese” continua Facchin.

Ancora, si può verificare un ritardo nell'accesso alle cure dovute ai tempi necessari per la definizione del genotipo e della mutazione corretta. Un'informazione fondamentale per l'amiloidosi da transtiretina . “Idealmente tutti i centri dovrebbero essere veloci nel farlo, ma non è sempre così” aggiunge Facchin. 

Il blocco dei Registri Aifa 

Un altro limite per l'accesso alle cure – sempre nel caso dell'amiloidosi da transtiretina – potrebbe essere rappresentato dai requisiti che i pazienti devono possedere per avere diritto al farmaco. Tutti i trattamenti oggi disponibili per questa condizione rientrano nei Registri Aifa che, come spiega ancora Facchin e “prima di tutto valutano l'eleggibilità dei pazienti, cioè che i pazienti hanno le caratteristiche dalla determinazione di autorizzazione all'immissione in commercio che, a loro volta, risultati dai risultati degli studi registrativi. Se un paziente non ha quelle caratteristiche le caratteristiche del farmaco può essere bloccato”.

Per esempio, continua l'esperta, “il farmaco non può essere prescritto a un paziente che non abbia il tipo di mutazione genetica testata e verifica nei trial clinici che ne hanno efficacia e sicurezza. Lo stesso vale per lo stadio della malattia o le caratteristiche di danno epatico, cardiaco o renale. Ma questi 'divieti' avvengono a livello nazionale e sono imposti per la sicurezza del paziente”.

Le vere barriere

I problemi di accesso ai farmaci riguardano soprattutto le forme di amiloidosi primarie familiari per le quali non esiste un farmaco curativo e che vengono trattate con terapie di supporto e sintomatiche. I pazienti che ne soffrono hanno piani di curati, anche con 20-25 qui tratta di molte extra Le perché fascia C, off-label o perché si tratta di integratori.

“Inoltre – sottolinea Facchin – le Regioni in piano di rientro non possono fornire trattamenti sistematici extra Lea. Con la conseguenza che i malati rari, a seconda della propria residenza corrono il rischio di dover pagare di tasca propria i prodotti di cui hanno bisogno. Ciò si traduce in ritardo nell'accesso ai farmaci sintomatici e curativi che pure hanno un impatto sulla vita dei pazienti: nel caso di una cardiopatia, ad esempio, non poter contenere dell'anti-aritmico può essere giusto un problema. C'è una norma in discussione al Senato – conclude Facchin – che mira a omogeneizzare gli accessi ai trattamenti per le malattie rare ed evitare disuguaglianze regionali. Ma nella versione attuale della norma la questione di fondo non è risolta”.

Homepage della rubrica 'Amiloidosi da transtiretina: tra ricerca e accesso'


Fonte: aboutpharma.com
URL: https://www.aboutpharma.com/blog/2021/10/12/accesso-farmaci-amiloidosi-tempi-ridurre-e-lea-da-aggiornare/