O.Ma.R.

COMUNICATO STAMPA

 MALATTIE RARE, OGGI LA VI EDIZIONE DELL’ORPHAN DRUG DAY DEDICATA ALLE NOVITÀ NORMATIVE

PER L’ITALIA LA GRANDE NOVITÀ È IL TESTO UNICO MALATTIE RARE, MA GIÀ NELLA LEGGE DI BILANCIO POTREBBERO ESSERCI DELLE OPPORTUNITÀ DA COGLIERE

 Sottosegretario Sileri: “Adesso abbiamo un impianto normativo che ci consentirà di allocare le risorse necessarie”

 On. Binetti: “Ora occorre finanziare il II Piano Nazionale Malattie Rare, perché non cada nel nulla come il primo”

 On. Bologna: “Nella Legge di Bilancio si potrà già implementare il nuovo Fondo di Solidarietà per i malati rari”

 Roma, 8 novembre 2021 – Per il mondo delle malattie rare questo è un periodo di grande fermento, sia a livello nazionale che europeo. I cambiamenti investono sia l’ambito scientifico, dove guadagnano spazio terapie sempre più personalizzate e innovative, basate sulla genomica, l’editing genetico e le CAR T, ma riguardano anche l’ambito normativo e organizzativo: nuove leggi vengono approvate e, al tempo stesso, quelle esistenti vengono riviste nel tentativo di adeguarle ad alcuni scenari mutati, in parte anche a causa dell’impatto che la pandemia ha avuto sui sistemi sanitari. L’Italia, Paese in cui ci sono almeno 2 milioni di persone con malattie e tumori rari, è immersa in questo scenario.

  Pochi giorni fa è stato approvato dal Parlamento il Testo Unico Malattie Rare, la prima vera legge sulla materia, dopo anni e anni di decreti ministeriali e, al tempo stesso, sul nostro Paese ricadranno gli effetti del processo di revisione del Regolamento Europeo sui Farmaci Orfani. Effetti che certamente rispondono a delle esigenze ma che possono comportare anche delle difficoltà o, secondo le decisioni che verranno prese, anche dei veri e propri pericoli ai quali essere preparati. Analizzare e prevedere opportunità e difficolta per cogliere le prime e minimizzare le seconde è il lavoro che è stato fatto questa mattina nel corso della VI Edizione dell’Orphan Drug Day, organizzato da Osservatorio Malattie Rare con il contributo non condizionato di Chiesi Global Rare Diseases Italia, Janssen, Kyowa Kirin, PTC Therapeutics, Recordati Rare Diseases, Sanofi Genzyme, Takeda e Vertex.

La precedenza nel dibattito è stata data alla portata innovativa della legge approvata il 3 novembre scorso dopo più di tre anni di audizioni, modifiche e lavori parlamentari: il Testo Unico Malattie Rare. Se pochi giorni fa è stato il momento dei festeggiamenti questa mattina, invece, si è andati oltre, discutendo di far sì che questa legge venga concretamente applicata, in tempi brevi e con le giuste modalità, e di come potrebbe essere migliorata in alcuni suoi aspetti.

Come ha ricordato in apertura il Sottosegretario Pierpaolo Sileri – intervenuto tramite una lettera – “Questo evento cade favorevolmente per introdurre ora la discussione su come rendere concrete le disposizioni previste nella norma e per dare quindi risposte efficaci e celeri ai malati rari e alle loro famiglie (...). Credo che questo disegno di legge, con tutto ciò che rappresenta il suo iter e la partecipazione costruttiva che ha generato, possa costituire un modello da seguire nell’ordinario. Un paradigma per altre tematiche analoghe. Abbiamo adesso un impianto normativo che ci consentirà anche di allocare le risorse necessarie, governative e di programmazione sanitaria, per sostenere nel modo sempre più presente e continuo i malati rari e i loro caregivers”.

Naturalmente, come ha ricordato la Sen. Annamaria Parente, Presidente della Commissione XII, “Igiene e Sanità” del Senato, la stessa Commissione che ha approvato il Testo Unico in sede deliberante, il primo passo da fare ora è muoversi velocemente per avere tutti i decreti, accordi e regolamenti attuativi nel tempo stabilito e monitorare che il tutto venga applicato in modo uniforme su tutte le Regioni, poiché una delle finità di questo Testo Unico è proprio quella di appianare le disuguaglianze territoriali. In modo particolare, infatti, questa legge prevede sia che le Regioni garantiscano tempi più veloci di accesso ai farmaci approvati a livello nazionale, che una maggiore uniformità di accesso alle cure farmacologiche e non, di cui le persone con malattia rara hanno bisogno.

Tra le diverse scadenze che vengono fissate dalla legge una delle prime riguarda il Piano Nazionale Malattie Rare che dovrà essere oggetto di un decreto entro tre mesi e quindi prima della prossima Giornata mondiale delle malattie rare, a fine febbraio. Su questo si è soffermata in modo particolare la Sen. Paola Binetti, relatrice della norma al Senato e Presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, che ha detto: “Questa legge ci dà una solida base sulla quale costruire e ora abbiamo subito delle occasioni da cogliere. La prima è senza dubbio la Legge di Bilancio per il 2022. Mi auguro che la grande convergenza che c’è stata sul Testo Unico si ripeta anche quando si tratterà di votare a favore di uno stanziamento di fondi destinato al prossimo Piano Nazionale Malattie Rare, al contrario di ciò che è accaduto con il primo, che non è mai stato finanziato e infatti è rimasto inattuato. Di questa richiesta mi farò personalmente portavoce”.

Sulla stessa lunghezza d’onda anche l’On. Fabiola Bologna, che del Testo Unico è stata relatrice alla Camera: “Per riuscire ad approvare questa legge – ha affermato – è stato necessario trovare qualche mediazione soprattutto finanziaria, ora però abbiamo la possibilità di incidere ancora di più a partire dal testo approvato. Una delle prime cose che si potrebbero fare, anche nella Legge di Bilancio, è aumentare il Fondo di Solidarietà che viene istituito: per ora c’è solo un milione di euro ma è possibile chiedere di incrementarlo per avere finanziamenti sempre più adeguati per i pazienti e le famiglie in tutto il paese”.

Sui possibili miglioramenti che potranno essere apportati alla legge si sono soffermati anche i due rappresentanti dell’Alleanza Malattie Rare, Fortunato Nicoletti e Giorgia Tartaglia che hanno sottolineato quanto per i malati rari sia importante che le terapie approvate vengano rese effettivamente disponibili in tempi brevi e omogenei su tutto il territorio. “Ad oggi – hanno spiegato i due rappresentati – ci sono Regioni che inseriscono i nuovi farmaci in prontuario in pochi mesi ed altre che sforano anche sul limite massimo di sei mesi previsto dalle leggi attuali. Occorre che tutto avvenga più in fretta e che non vi siano disparità regionali. Per non parlare poi dei farmaci in Fascia C, che molte regioni lasciano a carico dei pazienti anche quando sono inclusi nel piano terapeutico, un problema da superare”. Le associazioni hanno anche espresso soddisfazione per il fatto che il Testo Unico preveda un’azione specifica del Ministero della Salute per mettere in campo azioni di informazione e formazione sulle malattie rare.

Tra gli argomenti trattati anche quello del riordino delle reti, tema toccato dall’Art. 9 del Testo Unico, e sul quale si è soffermata in modo particolare la Professoressa Paola Facchin, referente del Centro di Coordinamento Malattie Rare della Regione Veneto, spiegando che in questi anni è già stato creato un sistema complesso e bisognerà fare attenzione a non inficiare il lavoro svolto e cercare, invece, di valorizzare quanto già esiste e funziona.

Infine nel corso della discussione una particolare attenzione è stata data anche al tema degli incentivi fiscali per le attività di ricerca e produzione di farmaci per malattie rare, che dovranno essere oggetto di successivo regolamento: una tematica che è servita anche per introdurre il secondo grande argomento della giornata, quello relativo alla ormai prossima revisione del Regolamento Europeo sui Farmaci Orfani.

MALATTIE RARE, OGGI LA VI EDIZIONE DELL’ORPHAN DRUG DAY DEDICATA ALLE NOVITÀ NORMATIVE. L’UE STA LAVORANDO A UNA REVISIONE DEL REGOLAMENTO SUI FARMACI ORFANI IN VIGORE DAL 2000

C’È ANCORA BISOGNO DI TANTA RICERCA, SOLO L’1,6% DELLE PATOLOGIE RARE OGGI HA UNA TERAPIA SPECIFICA

Prof. Magrelli: “Le revisioni vorrebbero spingere la ricerca nelle aree terapeutiche con maggiori bisogni insoddisfatti”
Macchia (OMaR): “Attenzione a non muoversi solo sulla spinta di considerazioni economiche, si rischiano dei passi indietro”

Se nel corso della VI Edizione dell’Orphan Drug Day – organizzato da Osservatorio Malattie Rare con il contributo non condizionato di Chiesi Global Rare Diseases Italia, Janssen, Kyowa Kirin, PTC Therapeutics, Recordati Rare Diseases, Sanofi Genzyme, Takeda e Vertex – per quanto riguarda l’applicazione del Testo Unico Malattie Rare sono state rilevate soprattutto delle opportunità da cogliere, le modifiche date ormai per imminenti al Regolamento Europeo sui Farmaci Orfani destano qualche motivo di preoccupazione o almeno di cautela. Se da una parte è innegabile che il Regolamento CE 141/2000, una norma nata ormai 20 anni fa, vada aggiornata alla luce dei progressi scientifici e dell’esperienza accumulata, è d’altra parte vero che così facendo si va a toccare una norma che, in ogni caso, funziona bene e ha prodotto ottimi risultati. Questo Regolamento è infatti nato allo scopo di incentivare la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci per malattie rare, che proprio per il fatto di avere un numero basso di destinatari non sarebbero stati altrimenti attrattivi per il mercato. È stato grazie anche agli incentivi fiscali e alle procedure semplificate previsti da questo Regolamento, nonché alla esclusività di mercato per 10 anni, se in 20 anni – dal 2000 al 2020 – sono stati autorizzati oltre 190 differenti farmaci orfani per un totale di 133 diverse malattie rare. Si tratta di un numero certamente alto ma che, comunque, ad oggi copre solo l’1,6% delle quasi 8.000 patologie rare note.

“Quindi – ha sottolineato Francesco Macchia dell’Osservatorio Malattie Rare – i risultati sono stati tangibili e continuano a esserlo: la spinta di questo Regolamento è tutt’altro che esaurita poiché ci sono centinaia di farmaci ancora da portare sul mercato per soddisfare i bisogni dei pazienti”.

A presentare i termini della discussione in corso a livello europeo  è stato il Prof. Armando Magrelli, Vice-Chair of Committee Orphan Medicinal Products, che ha chiarito: “Da quando questo Regolamento è entrato in vigore le designazioni di status orfano riconosciute dall’EMA sono cresciute del 15% ogni anno e intanto tanti Paesi europei si sono dotati di specifiche legislazioni; questo Regolamento è stato un punto di svolta e ha prodotto risultati positivi per i pazienti e le loro famiglie, ha incentivato la ricerca e anche attratto investimenti sulle malattie rare. Ora si sta però parlando di una revisione, in modo particolare per far sì che questi farmaci vengano sviluppati anche per le aree terapeutiche che essendo meno redditizie sono state fino ad oggi meno battute dalla ricerca, e per introdurre dei meccanismi che favoriscono una maggiore equità di accesso tra i cittadini di tutti i Paesi europei”.

Al momento è previsto che la Commissione europea presenti la proposta del nuovo regolamento nei primi mesi del 2022.  “È senza dubbio vero che le leggi vanno adeguate – ha aggiunto Macchia – ma è altrettanto vero che quando una norma ha prodotto e continua a produrre effetti benefici non la si può fermare e l’impressione è che dietro alle attuali proposte di revisione vi siano in buona parte considerazioni di sola natura economica, che possono sembrare una soluzione nel breve periodo ma che rischierebbero di affossare a medio e lungo termine la ricerca in questo ambito, con ricadute sui pazienti e alla fine con maggiori spese per gli stati stessi. E ho anche qualche dubbio sul fatto che le  paure legate alla spesa per farmaci orfani siano davvero fondate, non è un caso che proprio pochi giorni fa un rapporto della Società Italiana di Health Technology Assessment (SIHTA) abbia evidenziato come la spesa per i farmaci orfani sottoposto a registro (tipicamente quelli a più alto costo) sia stata inferiore a quella che si era stimata durante la contrattazione: a volte le paure sono alimentate da casi specifici che colpiscono, ma che non possono essere considerati la regola. Quindi ben venga un miglioramento dove possibile ma con molta attenzione a non fare passi indietro. Ed è davvero un peccato, concludo, che l’Italia abbia dato poco contributo al dibattito europeo quando ci sono state le audizioni per la revisione della norma, perché avremmo potuto dire molto dato che proprio il nostro Paese ha una politica sulle malattie rare particolarmente avanzata. Purtroppo queste consultazioni sono avvenute nel 2018, in un momento di confusione politica e si è persa un’occasione, ma se si è mancata l’occasione per costruire, ora, a maggior ragione, dovremo stare attenti a non essere artefici di una demolizione”.


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