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Artrite idiopatica giovanile. Ricercatori del Gaslini di Genova dimostrano l’efficacia di una nuova terapia biologica orale

Lo studio internazionale, coordinato dal Gaslini, ha coinvolto 225 piccoli pazienti da 64 ospedali pediatrici in 20 paesi, e ha permesso di validare la terapia, che ha ottenuto l’autorizzazione del farmaco da parte dell’EMA e della FDA per il trattamento dell'artrite idiopatica giovanile poliarticolare e dell'artrite psoriasica giovanile. LO STUDIO

12 NOV - C’è una nuova arma contro l'artrite idiopatica giovanile poliarticolare e l'artrite psoriasica giovanile. Uno studio internazionale, coordinato dai ricercatori dell’IRCCS Istituto Giannina Gaslini di Genova e pubblicato su Lancet, ha infatti dimostrato l’efficacia e la sicurezza di un farmaco biologico innovativo denominato tofacitinib, che agisce sulle cellule del sistema immunitario inibendo il rilascio di molecole che stimolano l’infiammazione.

Grazie a questo studio, il tofacitinib è stato approvato sia dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) che dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti per il trattamento dell'artrite idiopatica giovanile poliarticolare e dell'artrite psoriasica giovanile (possono essere trattati bambini di età pari o superiore a due anni che hanno risposto in modo inadeguato a precedenti terapie con farmaci antireumatici).


Lo studio, coordinato dal dott. Nicola Ruperto, pediatra e ricercatore dell’IRCCS Istituto Giannina Gaslini, ha coinvolto 225 piccoli pazienti da 64 ospedali pediatrici in 20 paesi organizzati in due reti internazionali di ricerca: Paediatric Rheumatology International Trials Organisation (PRINTO) e Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group (PRCSG).

“L'artrite idiopatica giovanile poliarticolare è una malattia cronica invalidante che limita la partecipazione dei bambini alle attività quotidiane e incide in maniera importante sulla loro qualità di vita" spiega in una nota il dott. Nicola Ruperto. “Sebbene siano già disponibili diverse terapie efficaci e sicure, circa un terzo dei pazienti non risponde in maniera soddisfacente. Inoltre il tofacitinib rappresenta un’interessante alternativa ai farmaci biologici tradizionali, anche perché può essere somministrato per bocca, evitando così ai bambini e alle loro famiglie i disagi legati ad iniezioni o infusioni di farmaco, che spesso devono essere effettuate in ambiente ospedaliero. La somministrazione per via orale offre importanti vantaggi: favorisce l’accettabilità della terapia da parte dei bambini, soprattutto dei più piccoli, facilitando il compito dei genitori”.

L’artrite idiopatica giovanile è una malattia autoimmune cronica di origine sconosciuta che colpisce la popolazione pediatrica e esordisce spesso ad un’età molto precoce. Rappresenta una delle cause più importanti di disabilità acquisita in età pediatrica.  Si stima che circa 60.000 bambini in Europa siano affetti questa malattia.

“L’articolo, conferma l’eccellenza internazionale dei ricercatori dell’Istituto Gaslini e ci spinge a lavorare per estendere questa capacità di coordinamento anche ad altri settori in cui il nostro IRCCS ha un ruolo di leadership” commenta il direttore generale del Gaslini dott. Renato Botti.

 “L’articolo è stato giudicato da Lancet tanto rilevante da meritare l'editoriale di commento, mirato a rimarcare la portata rivoluzionaria della disponibilità prima terapia biologica orale per la cura dell'artrite idiopatica giovanile” sottolinea  il direttore scientifico dell’Istituto Gaslini prof. Angelo Ravelli.

“Il nostro ospedale pediatrico, che è un Istituto di ricovero e cura a carattere scientifico - sono le parole del presidente della Regione Liguria e assessore alla Sanità Giovanni Toti riprese nella nota - si conferma un fiore all’occhiello per la Liguria, per il Paese e a livello internazionale, non solo nella cura dei piccoli pazienti che arrivano a Genova da diverse parti d’Italia e del mondo, ma anche nella ricerca scientifica finalizzata a migliorare la vita dei bambini con patologie rare e invalidanti e delle loro famiglie. Il fatto che i professionisti del Gaslini abbiano guidato questo studio come capofila di 64 ospedali pediatrici di 20 paesi ci riempie di orgoglio”.

12 novembre 2021


Fonte: quotidianosanita.it
URL: http://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=99950

Tofacitinib in juvenile idiopathic arthritis: a double-blind, placebo-controlled, withdrawal phase 3 randomised trial 
https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(21)01255-1/fulltext