Vosoritide è il primo trattamento approvato dalla Fda per i bambini con acondroplasia e dovrebbe essere lanciato a metà o fine dicembre.

L'approvazione si è basata sui dati di uno studio di fase III, che ha incluso 121 bambini dai cinque ai 14,9 anni con acondroplasia, così come l'estensione open-label della sperimentazione. I risultati hanno mostrato che il trattamento con vosoritide ha avuto un miglioramento significativo nella velocità di crescita annualizzata (AGV) di 1,57 cm/anno rispetto al placebo. BioMarin ha notato che 58 soggetti che originariamente avevano ricevuto vosoritide nello studio sono stati arruolati nell'estensione open-label. L'azienda ha aggiunto che tra coloro che hanno avuto due anni di follow-up, il miglioramento in AGV è stato mantenuto.