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Medicina, Salute, Genetica, Chirurgia, Malattie Rare, Farmaci, Bioetica e Nuove Tecnologie. 

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farmaci

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Fibrosi cistica e mutazione F508del, approvazione europea per il regime a tre farmaci in combinazione con ivacaftor

Mercoledi 28 Aprile 2021 

La Commissione europea ha approvato l'estensione d'indicazione di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con Kalydeco (ivacaftor) per il trattamento dei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore a 12 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), la mutazione più comune al mondo causa della FC.  Con questa approvazione, la maggior parte dei pazienti affetti da FC in Europa saranno eleggibili per il trattamento.

L’approvazione è stata supportata dai risultati di uno studio di FASE III (Studio 445-104) che ha valutato il regime in tripla combinazione su pazienti di età pari o superiore a 12 anni eterozigoti per la mutazione F508del nel gene CFTR e una mutazione gating (F/G) oppure una mutazione con funzione residua (F/RF). Lo studio è stato condotto per integrare gli altri studi di FASE III che hanno mostrato risultati positivi per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor in pazienti di età pari o superiore ai 12 anni che presentavano due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) ed ha mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi negli endpoint primari e secondari, inclusa la funzione polmonare.

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Emofilia, l'FDA revoca la sospensione dello studio con la terapia genica di UniQure

Martedi 27 Aprile 2021  Redazione

La Food and Drug Administration ha revocato la sospensione degli studi clinici della terapia genica sperimentale per l'emofilia B di UniQure, aprendo la strada allo sviluppo del programma. La casa farmaceutica ha detto che l'agenzia concorda che il trattamento era improbabile che avesse causato il cancro al fegato di un volontario.  Le azioni di UniQure sono salite fino all'11% nel trading mattutino sulla notizia.

Lavorando con un laboratorio indipendente, l'azienda ha analizzato una biopsia del tumore del partecipante e ha determinato che non c'erano segni che la terapia genica avesse innescato qualsiasi cambiamento genetico o biologico che potesse aver contribuito al cancro.

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Anche i pazienti reumatologici vogliono la telemedicina per una "presa in carico" più efficace

Anche l'Associazione Nazionale Malati Reumatici (ANMAR) onlus ha dato il patrocinio alla piattaforma di telemedicina iAR Plus della Società Italiana di Reumatologia (SIR). A spiegarci quali siano i vantaggi di questa nuova modalità di erogazione delle prestazioni è Silvia Tonolo, presidente di ANMAR onlus.

Mercoledi 21 Aprile 2021 Elisa Spelta

Anche l’Associazione Nazionale Malati Reumatici (ANMAR) onlus ha dato il patrocinio alla piattaforma di telemedicina iAR Plus della Società Italiana di Reumatologia (SIR). A spiegarci quali siano i vantaggi di questa nuova modalità di erogazione delle prestazioni è Silvia Tonolo, presidente di ANMAR onlus.

Qual è la posizione di ANMAR nei confronti della telemedicina?
Oggi la priorità per i pazienti reumatologici è quella di evitare di ritrovarsi nella stessa situazione della scorsa primavera. Nei primi mesi della pandemia migliaia di malati sono stati abbandonati e non hanno potuto proseguire con cure e controlli, anche per timore di possibili contagi. L’intero sistema sanitario nazionale sta ora di nuovo affrontando uno sforzo enorme e forse addirittura maggiore di quello dell’anno scorso. Non dobbiamo pensare alla telemedicina come al futuro, ma deve essere il presente perché grazie a essa oggi i malati cronici possono avere un buon livello d’assistenza, soprattutto in periodi come questo. Continueremo a collaborare con gli specialisti della SIR per implementare l’utilizzo della telemedicina. ANMAR è impegnata a far dialogare le Regioni, gli specialisti reumatologi e i medici di famiglia per una concreta e reale presa in carico dei pazienti, sfruttando le risorse tecnologiche attualmente a disposizione attraverso il nostro progetto SMART SHARE che è in grado di rendere interoperabili i sistemi e le piattaforme esistenti nel rispetto delle singole autonomie organizzative.

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Telemedicina: la nuova frontiera della responsabilità professionale medica

 All'interno del webinar "Digital Health la nuova frontiera della professione medica: implicazioni giuridiche e medico-legali" promosso da Emergenza Sorrisi presso il Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS gli esperti si sono confrontati su questo tema che collega la pratica chirurgica e la discussione giuridica.


Martedi 20 Aprile 2021

La modalità di lavoro da remoto, sempre più utilizzata a causa della pandemia, sta cambiando il modo di fare formazione e, in ambito medico, offre strumenti rivoluzionari per la chirurgia a distanza, la robotica e la telemedicina. L’uso della tecnologia ha un impatto dal punto di vista giuridico rispetto ai temi che riguardano la responsabilità sanitaria oltre a implicazioni sulla tutela dei dati personali, sulla competenza giuridica e sul contenzioso. All’interno del webinar “Digital Health la nuova frontiera della professione medica: implicazioni giuridiche e medico-legali” promosso da Emergenza Sorrisi presso il Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS gli esperti si sono confrontati su questo tema che collega la pratica chirurgica e la discussione giuridica.

Dispositivi medici, al via il progetto europeo Core-Md sulla valutazione dei device ad alto rischio

Coordinating research and evidence for medical devices, sotto il cappello di Horizon 2020, proporrà come generare nuova evidenza clinica usando metodologie innovative. Tra i partner dell'iniziativa anche il Politecnico di Milano

Prende il via il progetto Horizon 2020 Core-Md (Coordinating research and evidence for medical devices), che punta a valutare in modo scientifico i dispositivi medici ad alto rischio. È un progetto che riunisce un consorzio di 22 partner europei (di cui fa parte anche il Politecnico di Milano) capitanato dalla Società europea di cardiologia (Esc) in collaborazione con la Federazione europea delle associazioni nazionali di ortopedia e traumatologia (Efort).

Il progetto

Core-Md proporrà come generare nuova evidenza clinica usando metodologie innovative, per esempio studi di registri clinici randomizzati, e come dovranno essere valutati algoritmi di intelligenza artificiale qualificati come dispositivi medici, oltre a valutazioni statistiche e all’uso dei risultati riferiti dai pazienti (patient-reported outcome).