Renza Barbon Galluppi, associazione Rete Malattie Rare o.d.v.
Presidente onorario UNIAMO F.I.M.R. a.p.s.
Le elezioni del Parlamento Europeo, previste dal 6 al 9 giugno 2024, rappresentano un’opportunità fondamentale per la comunità delle malattie rare nell’UE.
Come influenzare le politiche sanitarie a favore delle persone affette da malattie rare?
Ci si auspica che i prossimi membri del Parlamento europeo (MEP) una volta eletti, svolgano un ruolo chiave nel definire la legislazione, i finanziamenti, le iniziative cruciali per la ricerca, i trattamenti e la loro sostenibilità.
Con queste elezioni, i politici europei hanno una rara opportunità: di portare la politica al passo con i cambiamenti scientifici, tecnologici e sociali e, in definitiva, di migliorare la vita dei 30 milioni di europei che vivono con una malattia rara.
Ad oggi, le persone che vivono con una malattia rara in Europa e nel mondo hanno ancora elevati bisogni insoddisfatti, quali: l’accesso tempestivo ed appropriato alla diagnosi, alle cure e all’assistenza sanitaria e sociale.
Le malattie rare sono un settore in cui l’azione dell’UE può avere un valore aggiunto eccezionale, poiché le conoscenze scientifiche sono sparse sul territorio europeo , così come i dati sono scarsi a livello nazionale.
Per tutte queste ragioni, EURORDIS-Rare Diseases Europe (l’Organizzazione delle associazioni europee) chiede ai candidati al Parlamento Europeo e alla futura Commissione Europea, di sostenere che le malattie rare continuino ad essere una priorità di sanità pubblica.
Nello specifico, i futuri policy maker dell’UE, sono invitati a impegnarsi sulle seguenti otto priorità per il prossimo mandato quinquennale:
- Quadro politico europeo sulle malattie rare
Promuovere la creazione di un piano d’azione europeo per le malattie rare globale e basato su obiettivi per affrontare gli elevati bisogni insoddisfatti delle persone che vivono con una malattia rara. Si chiede l’uniformità dei diversi atti legislativi su dati, ricerca, cura, sanità, protezione sociale e benessere promuovendo iniziative sia nazionali sia comunitarie - Diagnosi più precoce, più rapida e più accurata
Sollecitare l’UE a coordinare un approccio unificato alla diagnosi, promuovendo la collaborazione tra operatori sanitari specializzati e condividendo le migliori pratiche tra gli Stati membri. Ciò garantirebbe che le diagnosi di malattie rare siano più tempestive, più rapide e più accurate in tutta Europa. Inoltre, che l’approccio allo screening neonatale diventi omogeneo in tutta Europa, affinché in tutta Europa venga offerta pari opportunità a tutti i nuovi nascituri grazie alla migliore ricerca, alle tecnologie diagnostiche più avanzate e con percorsi sanitari integrati nazionali ed europei - Percorsi sanitari integrati nazionali ed europei
Garantire un accesso tempestivo ed equo all’assistenza sanitaria altamente specializzata per persone affette da patologie rare e/o complesse, ad es. attraverso l’integrazione delle reti di riferimento europee (ERN) nell’UE per definire e implementare soluzioni specifiche e fornire supporto per una migliore cooperazione e un’assistenza sanitaria specializzata, in particolare per le malattie ultra rare che colpiscono meno di 500 persone nell’UE: le così dette ultra-rare. - Accesso tempestivo a trattamenti convenienti e innovativi
Sollecitare l’UE a istituire un contesto assistenziale solido che si concentri sui bisogni insoddisfatti dei pazienti, promuova l’innovazione e l’accesso a trattamenti trasformativi e convenienti. Che includa l’accesso anticipato, l’uso compassionevole, i dialoghi tempestivi e una maggiore cooperazione in materia di prezzi e rimborsi, supportati da metodi di acquisto europei unificati. Viene chiesto all’UE di impegnarsi sistematicamente con i pazienti e i loro rappresentanti, in tutte le fasi dei processi di regolamentazione, di ricerca e di sviluppo. - Assistenza olistica integrata, centrata sulla persona e per tutta la vita
Sollecitare l’UE a riconoscere le esigenze di assistenza continua delle persone affette da malattie rare, comprese le loro esigenze intellettive-relazionali e/o di salute mentale. Assistere gli Stati membri nello sviluppo di percorsi assistenziali completi.
Inoltre, si chiede la condivisione di buone pratiche per migliorare i quadri nazionali di valutazione della disabilità e si sollecita la Commissione Europea a riconoscere la comunità delle malattie rare come una popolazione vulnerabile con specifici bisogni intellettivi-relazionali e/o di salute mentale. - Ricerca e sviluppo innovativi e orientati ai bisogni
Continuare a promuovere la collaborazione transfrontaliera a lungo termine nella ricerca sulle malattie rare, concentrandosi sulla scienza regolamentoria/normativa adattata alle malattie rare, sfruttando la tecnologia e le terapie avanzate. Nello specifico: che le ERN, che sostengono i partenariati intersettoriali nella ricerca sulle malattie rare nell’ambito di “Horizon Europe”, garantiscano la continuità del Programma congiunto europeo per le malattie rare e che facilitino sempre più il coinvolgimento dei pazienti nella ricerca. - Dati ottimizzati a vantaggio del paziente e della società
Sollecitare l’UE a trovare un equilibrio tra la sicurezza dei dati e la possibilità di consentire l’accesso ai dati per le nuove terapie. Di sostenere l’armonizzazione e l’ottimizzazione dei fascicoli sanitari elettronici per lo scambio transfrontaliero sicuro dei dati, oltre a stabilire un quadro di governance affidabile che coinvolga le ERN per l’utilizzo etico dei dati stessi. La collaborazione con i rappresentanti dei pazienti sarà fondamentale in tutte le fasi. - Sviluppo di trattamenti sostenibili e resilienti
E’ richiesto un approccio più integrato e resiliente che bilanci e ottimizzi la salute e il benessere degli individui, degli animali e dell’ambiente circostante attraverso l’intero ciclo di ricerca e sviluppo, di accesso ai trattamenti e alle cure. E’ richiesto inoltre di facilitare lo sviluppo di tecnologie digitali per la salute, della telemedicina e delle applicazioni a supporto della salute, per migliorare la loro accessibilità, rendendo la sperimentazione clinica più comoda per i partecipanti.
Come contribuire?
Seguendo la campagna #ActRare2024! nella pagina https://www.eurordis.org/actrare2024/
